SMA: pozytywne wyniki badania III fazy leku nusinersen
Nauka i badania
New England Journal of Medicine opublikował wyniki pierwszego badania III fazy leku nusinersen w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Lek istotnie zmniejszał u niemowląt z SMA ryzyko śmierci lub potrzebę korzystania z przewlekłej wentylacji.