SMA: znamy wyniki badań stosowania jednej z terapii

• Ministerstwo Zdrowia od 2019 r. wprowadziło pełną refundację leczenia nusinersenem (lek "Spinraza") w ramach systemu leczenia SMA w Polsce.
• Wyniki badania zaprezentowanego 3 listopada oparte są o podawanie leku w ramach programu lekowego. Chodzi o 3 dawki nasycające nusinersenu aplikowane w odstępach dwutygodniowych, następną po miesiącu i każdą kolejną po 4 kolejnych miesiącach.
• Po 14 miesiącach wszyscy pacjenci osiągnęli jakąś korzyść z leczenia. Stabilizację osiągnęło 11 procent pacjentów, a wyraźną poprawę cała reszta.

Wyniki ostatnich badań terapii nusinersenem dzieci chorujących na SMA zaprezentowała Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, profesor neurologii i neurologii dziecięcej, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie.

Wyniki badań terapii nusinersenem dzieci z SMA

– Badanie, które opublikowaliśmy, jest oparte o podawanie leku w ramach programu lekowego. Mieliśmy 3 dawki nasycające nusinersenu podawane w odstępach dwutygodniowych, następną po miesiącu i każdą kolejną po 4 kolejnych miesiącach. W związku z czym ta roczna obserwacja to tak naprawdę 14 miesięcy - wyjaśniła.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Prof. Kotulska-Jóźwiak: im wcześniej podany lek Zolgensma, tym większe bezpieczeństwo

Profesor wskazała, że objętych programem było w sumie 298 pacjentów chorujących na wszystkie trzy typy rdzeniowego zaniku mięśni. Jak tłumaczyła, po czterech miesiącach widziano stopniową poprawę u większości pacjentów. - Po 14 miesiącach mieliśmy już wszystkich pacjentów, którzy osiągnęli jakąś korzyść z leczenia - zaznaczyła. Dodała, że stabilizację osiągnęło 11 procent pacjentów, a wyraźną poprawę cała reszta.

Kotulska-Jóźwiak zwróciła uwagę również na skalę punktową, która określa zmiany po wprowadzeniu leku. - Ta widoczna zmiana jest definiowana jako co najmniej czteropunktowa i taką zmianę miało ponad 75 proc. pacjentów. Czyli ponad 75 proc. pacjentów po 14 miesiącach stwierdzało, że leczenie przyniosło im korzyść, którą widzą w swoim codziennym funkcjonowaniu" - tłumaczyła.

Wiceminister Miłkowski: pierwsze cztery podania leku na SMA były niesamowitym wyzwaniem

Głos zabrał również wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, który podkreślił, że pierwszy okres badania przytoczonego przez profesor Katarzynę Kotulską-Jóźwiak był bardzo trudny, a pierwsze cztery podania leku dla kilkuset pacjentów były niesamowitym wyzwaniem.

– To, co widzimy po fakcie, po tych 14 miesiącach, bardzo nas cieszy. Ten lek był przyjęty w dosyć wczesnej fazie, gdzie dowody naukowe były cały czas zbierane i są zbierane. Ta praca, która powstała na bazie polskich pacjentów, na pewno wzmacnia naukę, doświadczenie i wytyczne, co ma faktycznie wpływ na skuteczność terapii - wskazał.

Dodał, że badanie to podkreśla problem badań przesiewowych, ponieważ wiemy, że im szybciej, im pacjent jest zdrowszy, tym zdecydowane lepsze są efekty leczenia.

Rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA (ang. spinal muscular atrophy), jest uwarunkowaną genetycznie rzadką chorobą układu nerwowego. Prowadzi do niepełnosprawności i przedwczesnej śmieci.

Od września na liście leków refundowanych jest "Zolgensma" - najdroższy lek na SMA, stosowany u dzieci. Warunkiem włączenia do programu lekowego jest m.in. wiek do szóstego miesiąca życia w momencie podania leku oraz brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA. W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem (lek "Spinraza"), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek "Evrysdi".

PRZECZYTAJ TAKŻE: Terapia genowa SMA: znamy szczegóły, kto otrzymał refundowany lek