Neurologia
SMA: Komisja Europejska zatwierdziła nową terapię genową
Opublikowano:
Fot. Adobe Stock
Komisja Europejska (KE) zatwierdziła lek onasemnogen abeparwowek do leczenia dzieci w wieku od dwóch lat, nastolatków i dorosłych cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni typu 5q (SMA) z bialleliczną mutacją w genie warunkującym przeżycie neuronów ruchowych 1 (SMN1).
Czytaj więcej o:
SMA (rdzeniowy zanik mięśni)
materiał prasowy firmy Novartis Poland
Dzięki tej decyzji onasemnogen abeparwowek staje się pierwszą i jedyną terapią genową zatwierdzoną obecnie w Unii Europejskiej dla tej szerokiej populacji pacjentów z SMA.
Jak działa terapia genowa SMA?
Onasemnogen abeparwowek został zaprojektowany, aby adresować genetyczną przyczynę SMA za pomocą jednorazowej, stałej dawki, której nie trzeba dostosowywać do wieku ani masy ciała.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Udostępnij artykuł: