Leczenie dzieci z SMA: MZ apeluje o odpowiedzialność za słowa

"W związku ze stanowiskiem Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych apelujemy do polityków i dziennikarzy o odpowiedzialność za słowa przy formułowaniu hipotez na temat leczenia SMA w Polsce" – zaapelował resort w poniedziałek (29 sierpnia) na Twitterze. Poinformował jednocześnie o spotkanie w MZ z lekarzami i przedstawicielami Fundacji SMA.

Trwa spotkanie @Milkowski_M z @FundacjaSMA, w którym uczestniczy prof. Anna Kostera-Pruszczyk, wybitna lekarz specjalista zajmująca się leczeniem rdzeniowego zaniku mięśni u dzieci. Omawiany jest dostęp do każdej z 3 terapii na #SMA, z których dwie wchodzą w życie 1 września. pic.twitter.com/pg8MHND0gv

— Ministerstwo Zdrowia (@MZ_GOV_PL) August 29, 2022

Zolgensma nie jest jedynym lekiem dla chorych z SMA

Chodzi o wykaz leków refundowanych na wrzesień, ogłoszony przez Ministerstwo Zdrowia 22 sierpnia br., w którym znalazł się lek Zolgensma – najdroższy lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci. Refundacja obejmuje leczenie tym preparatem dzieci do szóstego miesiąca życia.

W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem, który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając cztery dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na cztery miesiące.

Nusinersen finansowany jest od prawie 3,5 roku. Jeżeli pojawią się przeciwwskazania do leczenia tym lekiem, to dostępny jest także trzeci lek, który od września br. również będzie objęty refundacją. Lek Evrysdi podaje się doustnie i przeznaczony jest dla pacjentów w wieku od dwóch miesięcy.

PTND o fałszywych informacjach o pozostawieniu bez leczenia dzieci powyżej 6. miesiąca życia

Jednak w przestrzeni publicznej – jak zauważyło Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych – przy dużym zaangażowaniu dziennikarzy, polityków, Rzecznika Praw Obywatelskich i rodziców dzieci leczonych w programie lekowym nusinersenem toczy się dyskusja dotycząca zastosowanego kryterium wieku w przyjętym przez MZ programie lekowym.

"Chcielibyśmy zdementować krążące w mediach fałszywe informacje o pozostawieniu bez leczenia dzieci powyżej 6. miesiąca życia lub młodszych wcześniej leczonych preparatem nusinersenu. Oświadczamy, że wszystkie dzieci z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni są i będą nadal objęte leczeniem nusinersenem. Nie ma więc żadnych podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez skutecznego leczenia. Kryteria włączenia pacjentów do programu lekowego były szeroko dyskutowane przez ekspertów neurologów dziecięcych i neurologów. Oparte są na danych naukowych zaczerpniętych z dostępnych badań i literatury przedmiotu. Program został skonstruowany tak, aby wszyscy pacjenci byli objęci należną im opieką i niepozostawieni bez leczenia" – podkreślono w stanowisku.

Członkowie Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych oświadczyli jednocześnie, że wszyscy eksperci zaangażowani w proces konstrukcji programu lekowego uznali, że wobec istnienia w Polsce programu przesiewu noworodkowego i możliwości identyfikowania pacjentów z SMA w pierwszym miesiącu ich życia najbezpieczniej i najskuteczniej jest stosować terapię genową jak najwcześniej.

Neurolodzy: w Polsce wprowadzono kompleksowy program leczenia SMA i to aż trzema terapiami

"Jeżeli u pacjenta nieleczonego zostanie rozpoznany SMA powyżej 6 miesiąca życia, prawdopodobieństwo skuteczności terapii genowej w tak zaawansowanym stadium choroby jest niskie i obarczone dużo większym ryzykiem wystąpienia objawów niepożądanych. Nasze stanowisko jest spójne z tym przyjętym w wielu innych krajach refundujących terapię genową (np. Włochy, Dania, Norwegia, Kanada). Mamy nadzieję, że w przestrzeni medialnej wybrzmi fakt, że w Polsce wprowadzono kompleksowy program leczenia SMA i to aż trzema terapiami dla wszystkich potrzebujących, a nie informacja, że Ministerstwo Zdrowia nie refunduje preparatu Zolgensma dla kilkunastu dzieci (leczonych preparatem Spinraza). Refundacja trzech leków i aktywny program badań przesiewowych noworodków stawia Polskę w czołówce krajów Europy pod względem diagnostyki i dostępu do terapii SMA" – podkreślili.

Lek na SMA: dyskusja z powodu casusu wieku

Lider PSL Władysław Kosiniak-Kamysz zaprosił na wtorek 30 sierpnia do Sejmu rodziców dzieci chorych na SMA, "które nie zostały objęte refundacją leku Zolgensma". Zaproszenie wystosował też do ministra zdrowia Adama Niedzielskiego.

Z kolei RPO w piśmie do ministra zdrowia ocenił, że taki cenzus wieku powoduje poczucie niesprawiedliwości wśród rodziców dzieci chorych na SMA, dotychczas korzystających ze zbiórek publicznych, a niemogących skorzystać ze wskazanej refundacji.

"Określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem "Zolgensma", opieraliśmy się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii" – podkreślił w piśmie do RPO minister zdrowia Adam Niedzielski. Jak dodał, przedłożone przez producenta główne badanie rejestracyjne leku było przeprowadzone w grupie wiekowej 0-6 miesięcy i na ten wiek, jako najwłaściwszy do podawaniu leku, wskazuje również Publiczny Raport Oceniający Europejskiej Agencji Leków.

"Biorąc pod uwagę powyższe badania oraz wskazania ekspertów, a także analizę dowodów naukowych przeprowadzoną przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, mogliśmy podjąć tylko jedną decyzję, tj. dopuścić lek do stosowania w grupie wiekowej od narodzin do 6. miesiąca życia" – napisał szef MZ.

SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której, z powodu wady genetycznej, stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Wiceminister Miłkowski: lek Zolgensma może otrzymać ponad 30 dzieci z SMA rocznie

Zolgensma - najdroższy lek na świecie stosowany w SMA będzie refundowany od 1 września