Zolgensma - najdroższy lek na świecie stosowany w SMA będzie refundowany od 1 września

  • Katarzyna Lisowska
opublikowano: 22-08-2022, 12:58

Polska jako czwarty kraj na świecie będzie oferował pacjentom z SMA kompleksową opiekę od diagnostyki po leczenie. Od września będzie refundowana terapia genowa w leczeniu SMA, czyli najdroższy na świecie lek - Zolgensma - zapowiada minister zdrowia Adam Niedzielski.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
Jest decyzja MZ - najdroższy lek na świecie Zolgensma będzie refundowany.
Jest decyzja MZ - najdroższy lek na świecie Zolgensma będzie refundowany.

Minister zdrowia Adam Niedzielski na konferencji w poniedziałek (22 sierpnia) przekazał, że dziś opublikowana zostanie wrześniowa lista leków refundowanych. A na niej znajdzie się najdroższy lek na świecie, stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - Zolgensma.

Preparat będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. Minister nie zdradził, ile będzie kosztowało jednorazowe podanie leku - jak przekazał, jest to objęte tajemnicą handlową. Ale zdradził, że rocznie na jego refundację będzie przeznaczonych ok. 300 mln zł.

Jak wyjaśnił koszty leczenia większej liczby pacjentów nusinersenem obecnie wynoszą ok. 200 mln zł rocznie. Przypomniał, że jest to terapia trwająca całe życie.

– Tym samym Polska znajduje się wśród zaawansowanych krajów, jeśli chodzi o kompleksowe rozwiązanie dla pacjentów z SMA. Lek Zolgensma będzie podawany w wyniku stosowania programu przesiewowego - wyjaśnił szef MZ.

Dodał, że obecnie prowadzone są już badania przesiewowe diagnozujące SMA, a ich dopełnieniem jest terapia, która była nieco trudniejsza w przyjmowaniu. - W ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzamy lek Evrysdi (risdiplam – terapia doustna), który będzie dopełniał leczenie Nusinersenem, który ze względu na trudność podawania czasami wymaga przejścia na inną formę podania, bo to jest lek podawany w tradycyjny sposób, a nie tak jak nusinersen w postaci iniekcji – powiedział szef MZ.

Najdroższego lek na świecie, czyli Zolgensma będzie finansowany z Funduszu Medycznego- co jak ocenił szef MZ - oznacza, że Fundusz stał się metodą finansowania najbardziej innowacyjnych leków w kraju.

Obecna na konferencji szefowa Kancelarii Prezydenta Grażyna Ignaczak-Bandych, przyznała, że refundacja najdroższej terapii w SMA stanowi podsumowanie pewnego etap działania Funduszu Medycznego.

– Fundusz Medyczny jest nowym narzędziem w polskim systemie ochrony zdrowia. Powstał z inicjatywy pana prezydenta i wszedł w życie w listopadzie 2020 r. Początkowo nie wszystkie aspekty działania funduszu wystartowały szybko, ale nadrabiamy te zaległości. Dzisiaj dzięki niemu jest bardzo dobry dzień dla polskich pacjentów i dla polskiej służby zdrowia - podkreśliła.

Kolejne środki z Funduszu pójdą na szpitale pediatryczne

Niedzielski przekazał, że we wrześniu zostanie też ogłoszona decyzja w sprawie rozstrzygnięcia konkursu na inwestycje w szpitale pediatryczne. Środki na ten cel będą również pochodziły ze środków z FM i mowa tu o kwocie sięgającej 2 miliardy zł. Minister wyjaśnił, że to nie oznacza wydatkowania na raz całej tej kwoty, ta będzie rozdysponowana zgodnie z postępem inwestycji.

Prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP uzupełnił, że wkrótce zrealizowane zostaną kolejne elementy finansowania zawarte w Funduszu. - Mamy świadomość różnego rodzaju niedociągnięć, mamy świadomość konieczności poprawek, stąd wynika m.in. konieczność nowelizacji prawodawstwa, ale dzisiejszy dzień jest dniem wyjątkowo radosnym – powiedział prof. Czauderna.

Dodał, że ogłoszona dziś decyzja w praktyce oznacza, że w kraju kompleksowo otacza się opieką chorych na SMA - od diagnostyki po leczenie. - Polska jest jednym z nielicznych krajów, które oferują powszechne badania przesiewowe i jednym z 4, które oferują kompleksowe leczenie - zaznaczył.

Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego zaznaczyła, że obecnie w Polsce pacjenci mają już dostęp do wszystkich leków na SMA. Co stwarza szansa dla nowonarodzonych dzieci na prawidłowy rozwój. - Mamy znakomite wyniki w leczeniu 810 pacjentów - podkreślała.

W Polsce z rdzeniowym zanikiem mięśni żyje obecnie około 1000 osób. Co roku chorobę diagnozuje się u ok. 50 dzieci. W roku 2019 sytuacja polskich chorych odmieniła się dzięki objęciu refundacją leku nusinersen – pierwszej terapii, która wykorzystując mechanizmy genetyczne, zmieniała przebieg choroby. Nusinersen przyjmowany jest regularnie co cztery miesiące za pomocą punkcji dooponowej. Terapia nusinersenem jest w Polsce refundowana od trzech lat dla wszystkich chorych bez względu na wiek i stopień zaawansowania choroby.

W marcu 2021 r. wdrożono w Polsce pilotaż programu przesiewowego noworodków w kierunku SMA, co pozwoliło na wczesne rozpoznawanie choroby jeszcze w okresie przedobjawowym. Od 28 marca 2022 r. badanie takie przechodzą wszystkie noworodki.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Druga rocznica Funduszu Medycznego. Czy spełnił swoje zadanie?

Terapia genowa w leczeniu SMA znowu w grze. Trwa drugie podejście do refundacji

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.