Zolgensma a wiek dziecka. MZ odpowiada na pismo RPO

• Rzecznik Praw Obywatelskich ma wątpliwości, czy kryterium wieku 6 miesięcy pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru wagi dziecka.
• RPO dodaje, że Europejska Agencja Leków nie wprowadziła ograniczenia wieku dla tego leku i w wielu krajach takich ograniczeń nie ma.
• Zespół ekspertów kilkukrotnie opiniował aspekty kliniczne programu lekowego B.102.FM., a jego ostateczny kształt został zaakceptowany przez wszystkie strony uczestniczące w procesie jego wdrażania, w tym również podmioty odpowiedzialne - informuje resort zdrowia w odpowiedzi.

Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski w odpowiedzi do RPO zauważa, że część pacjentów, którzy mimo przyjęcia leku Zolgensma, którego efekt terapeutyczny powinien utrzymywać się dożywotnio, przyjmują mimo wszystko alternatywnie nusinersen.

Dowiadujemy się ponadto, że zgodnie z nowym programem pacjenci, którzy zostaną zakwalifikowani do leczenia SMA lekiem Zolgensma i otrzymają takie leczenie w ramach programu lekowego, nie będą mogli zostać włączeni do leczenia SMA z wykorzystaniem nusinersenu lub rysdyplamu finansowanego w ramach niniejszego programu lekowego.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Wiceminister zdrowia: refundację leku Zolgensma trzeba ponownie przemyśleć

W dalszym ciągu będzie możliwość kwalifikacji pacjentów do leczenia nusinersenem lub rysdyplamem, którzy wcześniej otrzymali lek Zolgensma poza programem. Do leczenia lekiem Zolgensma w ramach programu kwalifikowani są wyłącznie pacjenci, którzy nie otrzymali wcześniej jakiegokolwiek innego leczenia w kierunku SMA.

RPO: charakterystyka Zolgensmy na stronie EMA nie wprowadza kryterium wieku

Z dostępnej na stronie Europejskiej Agencji Leków charakterystyki Zolgensmy wynika, że nie zostało wprowadzone ograniczenie wiekowe do stosowania tego leku - zauważa RPO i dodaje, że są tam zaś informacje, iż ograniczone jest doświadczenie ze stosowania produktu u pacjentów w wieku 2 lat lub powyżej lub o masie ciała powyżej 13,5 kg. “Dodatkowo największym opakowaniem leku, jakie producentowi wolno sprzedawać w UE, jest opakowanie odpowiadające pacjentowi o wadze ciała 20,5–21 kg” - pisze RPO.

Rzecznik przypomina, że w przestrzeni publicznej pojawiają się stanowiska medyków podające w wątpliwość zasadność przyjęcia kryterium wieku.

“Zauważono, że bardziej odpowiednim kryterium jest waga dziecka oraz indywidualna ocena lekarza. Ponadto na podstawie HPR (Helathcare Professionals) została zdefiniowana dawka wobec masy ciała” - czytamy w liście RPO do MZ ws. refundacji Zolgensma.

RPO podaje przykład Niemiec i Wlk. Brytanii, gdzie ponboć lekarze coraz częściej decydują się podawać ten lek również cięższym dzieciom (nawet do 17–19 kg), bez ograniczeń wiekowych. RPO dodaje, że w Niemczech oraz państwach Grupy Wyszehradzkiej terapia genowa może być stosowana także u dzieci z przewlekłą postacią SMA bez ograniczeń wiekowych (Niemcy, Węgry) lub w wieku do 2 lat (Czechy). Na drugim końcu skali są Włochy, gdzie Zolgensma jest refundowana tylko w leczeniu dzieci z niemowlęcą postacią SMA do 6. miesiąca życia, choć - jak podkreśla RPO - zakres refundacji ma być rozszerzony.

Zdaniem RPO lek Zolgensma jest uznawany za skuteczny w przypadku dzieci starszych niż 6 miesięcy, skoro obecnie dopuszczalne jest jego podanie takim dzieciom, według wskazań lekarza, o ile rodzicom tych dzieci uda się uzyskać wystarczające środki finansowe.

Zolgensma a wiek dziecka: jest odpowiedź Ministerstwa Zdrowia

W odpowiedzi na wystąpienie Rzecznika wiceminister Maciej Miłkowski zaznacza, że próżno szukać systemu ochrony zdrowia, który będzie systemem zupełnym, w tym znaczeniu, iż będzie w stanie zapewnić możliwość leczenia każdym lekiem zarejestrowanym na świecie i w całym zakresie jego zarejestrowanych wskazań, a być może i również poza nimi.

Zauważa, że na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej zarejestrowanych i dostępnych jest wiele produktów leczniczych, które potencjalnie mogą ratować zdrowie i życie ludzkie, które to produkty nie są jednak objęte dofinansowaniem ze strony płatnika publicznego. Obowiązujące przepisy prawa wyznaczają jedynie granice dotyczące możliwości pokrycia kosztów danego leku. Przyjęcie innej interpretacji, o konieczności refundowania wszystkich produktów we wszystkich wskazaniach, zdaniem Miłkowskiego groziłoby paraliżem finansów państwa i byłoby precedensem na skalę światową.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Rzecznik Praw Dziecka: to lekarz powinien decydować o wyborze leku na SMA

Miłkowski przypomina, że od ponad trzech lat w Polsce ze środków publicznych finansowane jest leczenie rdzeniowego zaniku mięśni dla całej populacji chorych na SMA. “Od 1 stycznia 2019 r. minister zdrowia objął refundacją lek Spinraza (nusinersen). Od 1 września refundacją objęto dwie dodatkowe terapie – terapię genową Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) oraz lek Evrysdi (rysdyplam). Wszystkie trzy leki są dostępne w ramach jednego zintegrowanego programu lekowego, i nadal program lekowy obejmie całą populację osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni” - czytamy w odpowiedzi.

Wiceminister zwraca uwagę, że obecnie brak jest badań typu head-to-head, które bezpośrednio porównywałyby skuteczność terapii genowej z dostępnymi, alternatywnymi metodami leczenia. W rezultacie, nie ma podstaw naukowych do stwierdzenia wyższości terapii genowej nad technologiami medycznymi dostępnymi w ramach programu B.102.

Decyzja o kwalifikacji i włączeniu do programu lekowego i wyłączeniu chorego z programu, leży w kompetencji lekarza prowadzącego terapię pacjenta.

Zolgensma: wnioskodawca może ubiegać się o zmianę warunków refundacji

Wiceminister informuje, że zapisy programów lekowych uzgadniane są każdorazowo z gronem specjalistów klinicznych w odpowiedniej dziedzinie medycyny. W kwestii przedmiotowego programu lekowego nie było wyjątku. Zespół ekspertów kilkukrotnie opiniował aspekty kliniczne programu lekowego B.102.FM., a jego ostateczny kształt został zaakceptowany przez wszystkie strony uczestniczące w procesie jego wdrażania, w tym również podmioty odpowiedzialne.

Przypomina ponadto, że wybór grupy docelowej jest niejako udzieleniem przez wnioskodawcę gwarancji efektywności terapii. W ramach monitorowania leczenia przez okres 48 miesięcy od podania leku z substancją czynną onasemnogen abeparwowek podlega ocenie wg kryteriów, które umożliwią ewentualne stwierdzenie braku skuteczności leczenia lub braku osiągnięcia kamieni milowych.

Zaznacza też, że w przypadku pojawienia się nowych wyników badań klinicznych, potwierdzających skuteczność terapii w innych populacjach docelowych, wnioskodawca może ubiegać się o zmianę warunków refundacji.

Odnosząc się do kwestii zapisu o braku wcześniejszego leczenia SMA w przypadku kwalifikacji do terapii lekiem Zolgensma wiceszef resortu zdrowia wskazuje, że kwestia ta została szczegółowo przeanalizowana.

Nadal będzie możliwość kwalifikacji pacjentów do leczenia nusinersenem lub rysdyplamem, którzy wcześniej otrzymali lek Zolgensma poza programem

Miłkowski zwraca uwagę, że zgodnie z danymi NFZ, w ramach programu lekowego B.102. leczonych lekiem Spinraza (nusinersen) było 11 pacjentów, u których zastosowano również preparat Zolgensma (zakupiony ze środków własnych pacjentów lub ze zbiórek publicznych). Produkt leczniczy Zolgensma został zastosowany u tych pacjentów na różnym etapie leczenia.

Zauważa, że jest część pacjentów, którzy mimo przyjęcia leku Zolgensma, którego efekt terapeutyczny powinien utrzymywać się dożywotnio, przyjmują mimo wszystko alternatywną technologię medyczną w postaci nusinersenu.

Miłkowski wyjaśnia, że zgodnie z nowym programem pacjenci, którzy zostaną zakwalifikowani do leczenia SMA lekiem Zolgensma i otrzymają takie leczenie w ramach programu lekowego, nie będą mogli zostać włączeni do leczenia SMA z wykorzystaniem nusinersenu lub rysdyplamu finansowanego w ramach niniejszego programu lekowego.

Ponadto, w dalszym ciągu będzie możliwość kwalifikacji pacjentów do leczenia nusinersenem lub rysdyplamem, którzy wcześniej otrzymali lek Zolgensma poza programem - np. sfinansowany ze zbiórek, środków własnych pacjenta czy badań klinicznych.

Jednocześnie wiceminister Miłkowski zwraca uwagę, że do leczenia lekiem Zolgensma w ramach programu, kwalifikowani są wyłącznie pacjenci, którzy nie otrzymali wcześniej jakiegokolwiek innego leczenia w kierunku SMA.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Prof. Kotulska-Jóźwiak: im wcześniej podany lek Zolgensma, tym większe bezpieczeństwo