Miłkowski o refundacji Zolgensmy: Ministerstwo Zdrowia nie jest przeciwko pacjentom

• 29 września podczas posiedzenia Sejmu ponownie pojawił się temat refundacji leku Zolgensma wykorzystywanego w terapii SMA. Od 1 września preparat znalazł się na liście leków refundowanych - dla dzieci w wieku do 6. miesiąca życia.

• Lek podawany jest jednorazowo jako wlew dożylny trwający około godziny. Jednym z przeciwwskazań do leczenia Zolgensmą jest masa ciała dziecka mniejsza niż 2,6 kg lub większa niż 13,5 kg.

• Producent Zolgensmy cały czas prowadzi badania, czy lek jest bardziej skuteczny od innych dostępnych w terapii SMA, czy jest możliwie podawanie go również dzieciom w starszym wieku - poinformował wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, odnosząc się do kwestii refundacji leku.

W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem (lek Spinraza), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe, oraz lek Evrysdi (także od września refundowany).

PRZECZYTAJ TAKŻE: Zolgensma a wiek dziecka. MZ odpowiada na pismo RPO

Refundacja Zolgensmy - Miłkowski odpiera zarzuty posłów opozycji

Część rodziców chorych dzieci już wcześniej sygnalizowało, że objęcie refundacją leku Zolgensma nie oznacza - ich zdaniem - wystarczającego poszerzenia dostępu do leczenia. Temat podchwycili politycy. Posłanka Monika Wielichowska stwierdziła podczas posiedzenia Sejmu, że decyzja refundacyjna to w praktyce refundacja “dla wybranych” i “podział dzieci na lepsze i gorsze”. Posłanka pytała też, w oparciu o jakie kryteria medyczne została podjęta przez resort decyzja refundacyjna.

Co na to Maciej Miłkowski?

– Ten temat był już w Sejmie omawiany i procedowany. (...) Nic nie jest zakończone, ponieważ firma cały czas prowadzi badania, czy ten lek jest bardziej skuteczny od innych dostępnych w terapii, czy jest możliwie podawanie leku również dzieciom w starszym wieku.(...) Jeśli zmiana kryteriów podawania leku zostanie medycznie uzasadniona, wówczas ta kwestia będzie ponownie analizowana. Firma zawsze ma możliwość złożenia stosownego wniosku, ale dziś nie ma badań, które potwierdzałyby, że ten lek jest skuteczniejszy niż inne te, które są dostępne. Skuteczność leku jest głównym kryterium. (...) To lekarze decydują o tym, jaką terapię zastosować u danego pacjenta. Nie ma możliwości włączenia leczenia na wniosek pacjenta. (...) Wszystkie osoby w Polsce mają dostęp do skutecznego leczenia - podkreślał Maciej Miłkowski.

Dodał też, że w procesie podejmowania decyzji MZ było merytorycznie wspierane przez ekspertów, a żadne badania naukowe nie potwierdzają, że Zolgensma jest skuteczniejsza niż inne dostępne preparaty, których skuteczności żadne badania dotąd nie podważyły.

– Ministerstwo Zdrowia nie jest przeciwko pacjentom. (...) Polska należy do wąskiego grona krajów, gdzie lek jest podawany w pierwszym miesiącu życia - podkreślił Miłkowski, dodając że zgodnie z badaniami podany w tym okresie ma najwyższą skuteczność.

Zarzucił też posłankom zabierającym, że ich celem jest umożliwienie kontynuowania zbiórek środków na leczenie dzieci z SMA.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Fundacja SMA: najnowsze decyzje refundacyjne w obszarze SMA zapewniają leczenie wszystkim chorym

Leczenie SMA: podsumowanie zmian w refundacji od 1 września 2022 r.