Kompendium24.pl

Medibas.pl

Kontakt

Reklama

E-wydanie

Szukaj

Więcej

Zdrowie

Rdzeniowy zanik mięśni przestał być wyrokiem

Opublikowano:

W Polsce każdego roku rodzi się około 50 osób z mutacją genu SMN1, odpowiedzialną za rozwój rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Od stycznia 2019 roku działa program lekowy, dzięki któremu polscy pacjenci mają dostęp do nusinersenu — pierwszego leku zatrzymującego, a nawet odwracającego postęp choroby. Obecnie zakwalifikowanych do leczenia jest ponad 60 proc. chorych, a efekty terapii w wielu przypadkach przynoszą spektakularne efekty.

Czytaj więcej o:

SMA (rdzeniowy zanik mięśni)Choroby rzadkie

Katarzyna Matusewicz

Dostępność leku w Polsce wyzwoliła w nas moc

Dorota Raczek, mama Emilki chorującej na SMA3:

Kiedy pojawiły się pierwsze symptomy choroby u córki?

Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!

Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się

Udostępnij artykuł:

Czytaj więcej

Choroby rzadkie w Polsce: jak skrócić diagnostykę i poprawić dostęp do leczenia? [DEBATA]

Choroby rzadkie

­

Chciałbym, żeby w przyszłym roku już nie trzeba było niczego „załatwiać” - mówił Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich. Uczestnicy debaty „Pulsu Medycyny” wskazywali, że...

Terapia genowa w SMA. Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska: pacjenci mogą rozwijać się jak zdrowi rówieśnicy

Neurologia

Zależy nam na tym, aby pacjent prowadził normalne życie, tak jak jego rówieśnicy – podkreśla prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska. Wczesna diagnoza dzięki badaniom przesiewowym i szybkie...