Badania kliniczne i obserwacje pokazały, że dzieci w wieku do 6 miesięcy życia uzyskują najwyższą korzyść z terapii genowej przy najniższym ryzyku działań niepożądanych. A informacja, że któreś dziecko ma się odchudzać dlatego, że zbliża się do jakiejś masy oznacza bardzo wysokie ryzyko utraty mięśni - mówiła prof. Anna Kostera-Pruszczyk kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM.
Ministerstwo Zdrowia od 2019 r. wprowadziło pełną refundację leczenia nusinersenem (lek "Spinraza") w ramach systemu leczenia SMA w Polsce. - Dzięki terapii obserwujemy znakomite wyniki u naszych pacjentów w pełnym przekroju wieku, również u dorosłych - przyznaje prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM.
– Konstytucja gwarantuje równy dostęp do świadczeń finansowanych ze środków publicznych. Możliwe są odstępstwa ale tylko oparte o racjonalne kryteria. W tym wypadku, z punktu widzenia RPO kwestia ograniczenia wiekowego w dostępie do terapii genowej nie jest zakończona - zapewnił Stanisław Trociuk, zastępca Rzecznika Praw Obywatelskich.
Polityk próbujący obiecywać rodzicom zmianę zasad refundacji leku jest cynikiem, grającym na najniższych ludzkich odczuciach - napisał na twitterze minister zdrowia Adam Niedzielski, komentując stanowisko szefa PSL Władysława Kosiniaka-Kamysza, który zabiega o rozszerzenie kryteriów refundacji terapii genowej w SMA.
Nie ma żadnych podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez skutecznego leczenia - pisze w stanowisku Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych (PTND), a Ministerstwo Zdrowia apeluje o odpowiedzialność za słowa przy formułowaniu hipotez na temat leczenia SMA w Polsce.
"Sugerowanie, że każdy pacjent, niezależnie od wieku, ma mieć prawo do tych samych leków, bo tak stanowi Konstytucja, jest z Pana strony nie tylko opacznym rozumieniem medycyny, ale i samej Ustawy Zasadniczej" - odpowiada minister zdrowia Adam Niedzielski Rzecznikowi Praw Obywatelskich.
Terapia lekiem Zolgensma przeznaczona jest dla pacjentów z nie więcej niż trzema kopiami genu SMN2. Szacujemy, że jest to około 33 pacjentów na 50, którzy - według szacunków - będą zdiagnozowani w ciągu roku - poinformował wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.
W mojej ocenie cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów w podobnej sytuacji zdrowotnej – zaznaczył Rzecznik Praw Obywatelskich Marcin Wiącek w piśmie do ministra zdrowia.
To co zadziało się w ciągu ostatnich kilku lat na tym polu, to niebywała rewolucja. Mam na myśli refundację trzech nowych leków i program badań przesiewowych u noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - powiedziała prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk.
30 sierpnia zapraszamy do Sejmu rodziców dzieci chorych na SMA, które nie zostały objęte refundacją leku Zolgensma; zapraszamy też ministra zdrowia Adama Niedzielskiego, by rozwiązać ten problem - zapowiada lider PSL Władysław Kosiniak-Kamysz.
Minister zdrowia zapytany został w TVP Info o najdroższy lek na SMA - Zolgensma - który od września znajdzie się na liście leków refundowanych. - Jednorazowe podanie właściwie zamyka sprawę. (...) Im wcześniej pacjenta wychwycimy, a najlepiej na etapie przedobjawowym, to jest szansa, że w ogóle choroba nie będzie się rozwijała - podkreślił.
W połowie maja br. do Ministerstwa Zdrowia trafił nowy wniosek firmy Novartis o objęcie refundacją terapii genowej w leczeniu SMA. Za jego powodzenie trzymają kciuki rodziny chorych, Fundacja SMA i polscy neurolodzy.
Dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), u których przed wystąpieniem objawów zastosowano jednorazową terapię genową, utrzymują lub osiągają takie umiejętności, jak połykanie, swobodne oddychanie czy mówienie – potwierdza najnowsza analiza badań.
Jak przyznał minister zdrowia Adam Niedzielski, resort zdrowia stara się doprowadzić do refundacji leku na SMA. Na jednym z portali społecznościowych doszło wczoraj do ostrej wymiany zdań między obecnym ministrem zdrowia i Władysławem Kosiniakiem-Kamyszem, szefem PSL.
Na konferencji prasowej w Krakowie, poświęconej finansowaniu pediatrii, minister zdrowia Adam Niedzielski został zapytany o możliwość powrotu do naliczania zerowej stawki VAT na niektóre produkty lecznicze ratujące życie.
Grupa posłów Klubu Parlamentarnego Koalicja Polska złożyła w Sejmie projekt dotyczący obniżenia podatku od leków służących terapii ratującej życie do stawki 0 procent. Chodzi m.in. o głośną ostatnio sprawę zbiórek na leczenie dzieci chorujących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).
Polska stała się krajem, który jest absolutnym liderem, jeśli chodzi o Europę, w tym, co możemy robić od strony diagnostycznej i terapeutycznej w rdzeniowym zaniku mięśni - ocenia prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierująca Katedrą i Kliniką Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Dostępny w Polsce od ponad trzech lat program lekowy dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) pokazuje, że życie pacjentów w Polsce znacząco się zmieniło, i to dla wszystkich typów choroby i pełnej wiekowo populacji. Dla nas słowem kluczem jest satysfakcja pacjentów z leczenia, a ta sięga 96 proc. – mówi prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Mamy szęściomiesięczne przyspieszenie i od 28 marca 2022 r. w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) badane są już wszystkie noworodki urodzone w Polsce, również pochodzenia ukraińskiego – poinformował Instytut Matki i Dziecka w Warszawie.
W Polsce terapia genowa lekiem onasemnogen abeparwowek (Zolgensma) nie będzie refundowana - poinformowała w mediach społecznościowych Fundacja SMA, powołując się na informację przekazaną w Sejmie przez podsekretarza stanu w Ministerstwie Zdrowia Macieja Miłkowskiego.
W Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym we Wrocławiu rozpoczęto badania przesiewowe noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Jak podkreślają eksperci, to szansa na wczesne wykrycie choroby i wdrożenia leczenia.
Negocjacje przeszły na etap Ministerstwa Zdrowia. Do porozumienia jeszcze dość daleko, ale rozmowy toczą się w bardzo dobrej atmosferze - przekazał wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski pytany o rozmowy w sprawie refundacji terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
Polska nie ma dobrych wiadomości dla dzieci i rodzin osób chorujących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Jak wynika z informacji, do których dotarł pulsfarmacji.pl, terapia genowa (Zolgensma) nadal nie będzie refundowana w Polsce.
Podczas wirtualnej, dorocznej Konferencji Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) 2021, która odbywała się 17-22 kwietnia, firma Biogen przedstawiła nowe dane dotyczące programu rozwoju klinicznego nusinersenu, którego celem jest optymalizacja wyników leczenia osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) oraz pogłębienie wiedzy na temat tej choroby.
8 lutego 2021 r., prezes Agencji Oceny Technologii Medycznej i Taryfikacji (AOTMiT) wydał pozytywną opinię rekomendującą wprowadzenie przesiewu w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) jeszcze w 2021 r. w dziesięciu województwach, a od 2022 w całej Polsce. Zdaniem ekspertów przesiew daje realną szansę na podniesienie skuteczności leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce. Z badań wynika, że stosowany w leczeniu SMA nusinersen jest najbardziej skuteczny w fazie bezobjawowej, w związku z tym klinicyści szacują, że dzięki badaniom przesiewowym uda się uratować ok. 50 dzieci rocznie przed ciężką niepełnosprawnością, a nawet śmiercią - podkreślono podczas konferencji “Priorytety w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w Polsce”, która odbyła się 18 lutego.
Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji pozytywnie zaopiniował włączenie badania w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) do narodowego programu badań przesiewowych noworodków. To kolejny krok na drodze do zwalczania tej ciężkiej, genetycznie uwarunkowanej choroby, która bez zastosowania odpowiedniego leczenia szybko prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni, niepełnosprawności, a nawet śmierci.
Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Fundacja SMA opublikowały stanowisko, w którym - doceniając wagę dopuszczenia leczenia genowego w terapii rdzeniowego zaniku mięśni - wyrażają głębokie zaniepokojenie pojawiającymi się w przestrzeni publicznej nieścisłościami dotyczącymi jego wartości klinicznej, a także przebiegu choroby oraz dostępności leczenia SMA w Polsce.
W styczniu 2019 r. wprowadzony został program lekowy, który dał polskim pacjentom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) szansę na lepsze i dłuższe życie. Wyniki badań klinicznych oraz doświadczenia z wdrożenia leczenia pokazują, że terapia nusinersenem nie tylko hamuje rozwój choroby, ale też poprawia sprawność chorych z wszystkimi typami SMA, przywracając im wiele utraconych wcześniej funkcji ruchowych.