Neurologia
Wyniki badania: nusinersen podawany pacjentom z SMA przed wystąpieniem objawów przynosi trwałą poprawę
Opublikowano:
iStock
Wyniki badania NURTURE pokazują, że lek nusinersen podawany pacjentom z SMA przed wystąpieniem objawów przynosi trwałą poprawę. Po 5 latach nieprzerwanej terapii 100 proc. dzieci pozostaje przy życiu i nie wymaga ciągłego wspomagania oddychania. Pacjenci czują się coraz lepiej i robią postępy w poprawie funkcji motorycznych w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby. Badanie zostało niedawno rozszerzone, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leku nusinersen w dłuższym czasie – do 8. roku życia.
Oprac. Katarzyna Matusewicz
10 czerwca 2020 r. firma Biogen przedstawiła kolejne wyniki badania NURTURE - najdłuższego badania obejmującego pacjentów przedobjawowych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) - które znacząco zmieniają oczekiwania co do wcześnie rozpoczętej terapii lekiem nusinersen. Pokazują one, że u niemowląt, u których poprzez wykonanie badań genetycznych zdiagnozowano SMA, wcześnie rozpoczęte i kontynuowane leczenie przez okres 4,8 roku lekiem nusinersen wykazuje długą przeżywalność. Dane te obejmują rok dodatkowej obserwacji uczestników badania.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Udostępnij artykuł: