Marek Kos: od stycznia do października 2024 r. na terapię SMA państwo przeznaczyło 475 mln zł

W Polsce refundowane są trzy leki dla pacjentów ze rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA): Spinraza (nusinersen), Evrysdi (risdiplam, rysdyplam) oraz Zolgensma (onasemnogen abeparwowek, terapia genowa).

- Pacjenci są zabezpieczeni we wszystkie terapie, które są dedykowane na tę jednostkę chorobową - zaznaczył wiceszef resortu zdrowia, odpowiadając na pytanie posłów o terapie SMA.

Marek Kos: od stycznia do października br. na terapię SMA państwo przeznaczyło 475 mln zł

Jako pierwszy został objęty refundacją w 2019 r. nusinersen, ale przełomem był 2022 r., kiedy Ministerstwo Zdrowia zgodziło się na refundację terapii genowej lekiem Zolgensma. "To bardzo drogie leczenie, ale jednorazowe. Mały pacjent dostaje tę terapie i jego choroba jest opanowana" - podkreślił Marek Kos. Lek dla jednej osoby kosztuje ok. 9 mln zł. Wiosną br. rozszerzono wskazania do stosowania tego preparatu - mogą go otrzymywać pacjenci leczeni wcześniej nusinersen lub rysdyplamem.

Programem lekowym objętych jest ok. tysiąca osób. W poprzednich latach co roku obejmowano nim ok. 50 nowych pacjentów, obecnie to ok. 35 osób (ze względu na spadek liczby urodzeń) - poinformował wiceminister. Podkreślił, że program jest obecnie kompletny i zgodny z wytycznymi dotyczącymi leczenia SMA i obecnie w MZ nie ma żadnych nowych postępowań refundacyjnych związanych z tymi preparatami.

- Finansowanie tych trzech leków stawia Polskę obecnie w czołówce Europy pod względem diagnostyki i dostępnych w ramach refundacji terapii rdzeniowego zaniku mięśni - podsumował Marek Kos.