Neurologia
Ekspertka: SMA przestało być chorobą śmiertelną
Opublikowano: Aktualizacja:
Dzięki dostępowi do leczenia rdzeniowy zanik mięśni (SMA) przestał być chorobą katastrofalną, a stał się chorobą przewlekłą. Wyniki długoterminowych obserwacji dzieci, które otrzymały terapię genową w okresie bezobjawowym, pokazują, że osiągają one kolejne kamienie milowe rozwoju, które do tej pory dla pacjentów z SMA były niemożliwe do osiągnięcia — mówi prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska.
— Terapia genowa w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) w ramach programu lekowego dedykowana jest dla pacjentów, którzy identyfikowani są w przesiewie noworodkowym i mają nie więcej niż trzy kopie genu SMN2, czyli takich, u których prawdopodobieństwo cięższych postaci choroby jest większe — tłumaczy prof. dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodnicząca zarządu Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Udostępnij artykuł: