Ekspertka: SMA przestało być chorobą śmiertelną
Neurologia
Dzięki dostępowi do leczenia rdzeniowy zanik mięśni (SMA) przestał być chorobą katastrofalną, a stał się chorobą przewlekłą. Wyniki długoterminowych obserwacji dzieci, które otrzymały terapię genową w okresie bezobjawowym, pokazują, że osiągają one kolejne kamienie milowe rozwoju, które do tej pory dla pacjentów z SMA były niemożliwe do osiągnięcia — mówi prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska.