Farmakologia
Nusinersen: najnowsze badania wskazują na korzyści z leczenia niemowląt chorych na SMA
Opublikowano:
Najnowsze dane o nusinersenie zaprezentowane podczas corocznego kongresu Światowego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych wskazują na korzyści leczenia presymptomatycznych niemowląt chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).
Firma Biogen ogłosiła wyniki częściowe trwającego badania NURTURE – otwartego, jednoramiennego badania skuteczności i bezpieczeństwa nusinersenu u 25 presymptomatycznych niemowląt chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Dane zostały zaprezentowane podczas sesji w ramach 23. dorocznego kongresu Światowego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych (WMS) w argentyńskim mieście Mendoza.
"Wyniki badania pokazują, że wczesna diagnoza oraz terapia nusinersenem może istotnie odmienić przebieg rdzeniowego zaniku mięśni – powiedział Wildon Farwell, lekarz medycyny i dyrektor medyczny w dziale rozwoju technologii klinicznych firmy Biogen. – To największy zasób danych o niemowlętach chorych na rdzeniowy zanik mięśni, które rozpoczęły leczenie w okresie presymptomatycznym.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Udostępnij artykuł: