Lek Zolgensma nadal bez refundacji dla polskich pacjentów z SMA

  • Marzena Sygut
opublikowano: 14-10-2021, 13:02

Polska nie ma dobrych wiadomości dla dzieci i rodzin osób chorujących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Jak wynika z informacji, do których dotarł pulsfarmacji.pl, terapia genowa (Zolgensma) nadal nie będzie refundowana w Polsce.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
Negocjacje cenowe ministra zdrowia z firmą Novartis dotyczące refundacji cenowej Zolgensmy zakończyły się fiaskiem
FOT. iStock

Na czwartek (14 października) zapowiedziana została konferencja prasowa wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego oraz przedstawicieli Fundacji SMA dotycząca finansowania nowych terapii lekowych w chorobach rzadkich, w tym obecnie toczących się negocjacji z koncernami farmaceutycznymi m.in. na finansowanie w ramach Funduszu Medycznego nowej metody terapeutycznej opartej na technologii genowej - Zolgensma.

Fundusz Medyczny dał nadzieję na refundację drogich terapii

Przedstawiciele Fundacji SMA wielokrotnie podkreślali, że społeczność SMA liczy na Fundusz Medyczny jako nowy mechanizm finansowania innowacyjnych terapii.

Ta ścieżka refundacji leków na choroby rzadkie i onkologiczne dedykowane dzieciom wydaje się być jedyną drogą do refundacji terapii genowej (Zolgensmy) w SMA.

Niestety, jak poinformował portal pulsfarmacji.pl Kacper Ruciński, współzałożyciel i członek Rady Strategicznej Fundacji SMA, negocjacje cenowe ministra zdrowia z producentem leku zakończyły się fiaskiem. - Novartis, firma produkująca lek, miała zaproponować Polsce niekorzystne warunki cenowe - podał w rozmowie z Pulsem Farmacji.

Wiceminister Maciej Miłkowski potwierdziła informację, jak przekazał “Zakończyły się negocjacje cenowe w sprawie refundacji leku Zolgensma. Producent postawił zaporową cenę 6-7 mln zł za podanie leku dla jednego pacjenta”.

Szansa na ustalenie ceny urzędowej Zolgensmy

Dodał: - Teraz jedyną szansą dla pacjentów w Polsce pozostaje zaproponowanie ceny urzędowej przez Ministerstwo Zdrowia, do której będzie się mogła odnieść firma. Albo cenę zaakceptuje i szansa na dostępność leku w Polsce wróci, albo też odrzuci propozycję polskiego resortu zdrowia.

– My jako Fundacja jesteśmy bardzo rozczarowani tą decyzją. Od lat rodzice chorych dzieci zrzeszeni w Fundacjach najpierw w USA, potem we Francji wspierali finansowanie badań nad lekami na tę chorobę. Nie rozumiemy, dlaczego firma proponuje tak wysoką cenę - podkreślił Ruciński.

Zolgensmę refunduje coraz więcej krajów

Jak podaje Fundacja SMA, coraz więcej europejskich krajów refunduje u siebie terapię genową. 1 września lek ten znalazł się na chorwackiej liście refundacyjnej.

Z kolei 8 października wspólny sukces negocjacyjny dotyczący refundacji terapii genowej ogłosiły: Belgia, Holandia i Irlandia. Lek ten zostanie objęty tam refundacją w leczeniu dzieci przedobjawowych oraz chorych na ostrą postać SMA. Krajom udało się wynegocjować korzystną cenę dzięki wspólnym negocjacjom w ramach BENELUXA.

Czym jest Zolgensma?

Zolgensma jest lekiem opracowanym w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, dostępnym na rynku od 2019 roku, a w Unii Europejskiej od maja 2020 roku.

Podobnie jak w wypadku pozostałych leków, przyczynowe działanie lecznicze leku Zolgensma polega na podniesieniu w motoneuronach poziomu białka SMN, którego niedobór leży u podłoża rdzeniowego zaniku mięśni. Większa ilość tego białka sprawia, że degeneracja motoneuronów zatrzymuje się i choroba przestaje postępować.

Lek zalicza się do tzw. terapii genowych. W metodzie tej na procesy tworzenia białek przez organizm wpływa się za pomocą fragmentów DNA dostarczanych do komórek przez specjalnie spreparowane wirusy, które przenoszą syntetyczną sekwencję DNA odpowiadającą genowi SMN1. Po podaniu leku pacjentowi wirusy te „infekują” komórki organizmu, a sekwencja DNA trafia do jądra komórkowego, gdzie rozpoczyna tworzenie brakującego białka SMN.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Terapia CAR-T refundowana w Polsce od 1 września. Dostępna w 4 ośrodkach

„Wilk opowiada o SMA”: ta książka uczy bliskich radzić sobie z traumą

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.