Polityka lekowa
Małgorzata Pacholec: Pierwsza genoterapia otwiera drogę – jest o co walczyć!
Opublikowano:
Dwa lata temu dowiedzieliśmy się, że została opracowana pierwsza terapia genowa dystrofii siatkówki związanej z mutacją genu RPE65. To było dla nas jak objawienie. Dziesiątki lat czekaliśmy na taką informację. Pod koniec 2018 r. leczenie to zostało zarejestrowane przez Agencję Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) w Stanach Zjednoczonych, a na początku 2019 r. przez Europejską Agencję Leków (European Medicines Agency, EMA). To szansa dla niewielkiej grupy pacjentów na to, by nie oślepli.
Małgorzata Pacholec, prezes stowarzyszenia Retina AMD Polska:
Wrodzona ślepota Lebera prowadzi dość szybko do utraty wzroku, dlatego tak ważne jest, aby terapia ta była stosowana u jak najmłodszych dzieci. Im wcześniej zostanie wdrożona, tym większe szanse na mniejszy ubytek wzroku. To gigantyczny krok naprzód, jednak w Polsce wciąż niedostępny.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Udostępnij artykuł: