Choroba von Willebranda - w Polsce brakuje terapii celowanej w postaci czystego, rekombinowanego czynnika VWF

Choroba von Willebranda to wrodzona skaza krwotoczna, której przyczyną jest niedobór lub nieprawidłowe działanie czynnika von Willebranda (VWF), białka osoczowego pełniącego kluczową rolę w procesie krzepnięcia.

Celem leczenia chorych na VWD jest zapewnienie skutecznej kontroli hemostazy, czyli zapobieganie krwawieniom oraz ich skuteczne leczenie poprzez osiągnięcie odpowiedniego poziomu VWF i FVIII w osoczu. Utrzymanie odpowiednich poziomów tych czynników przez kolejne dni po zabiegu ma kluczowe znaczenie dla zapobiegania nawrotom krwawień. Jednocześnie istotne jest unikanie ich nadmiernego wzrostu, który zwiększa ryzyko zakrzepicy.

Stosowane w Polsce w ramach leczenia substytucyjnego pacjentów z chorobą von Willebranda osoczopochodne czynniki von Willebranda zawierają dodatkowo osoczopochodny czynnik VIII w różnym stosunku generując ryzyko przeładowania tym czynnikiem. Brak jest natomiast celowanej terapii dla tej grupy pacjentów w postaci czystego czynnika von Willebranda.

Choroba von Willebranda - czysty, rekombinowany czynnik VWF jeszcze niedostępny w Polsce

- Potrzeby osób z chorobą von Willebranda są dobrze zaspokojone, z wyjątkiem niewielkiej grupy pacjentów. Dotyczy to przypadków najtrudniejszych, najcięższych, kiedy krwawienia są oporne, nie poddają się standardowemu leczeniu czynnikiem VWF - wyjaśnia dr n. med. Joanna Zdziarska, Oddział Kliniczny Hematologii i Chorób Wewnętrznych Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.

- Wówczas trzeba sięgnąć po lek zawierający czysty, rekombinowany czynnik von Willebranda, zarejestrowany do zapobiegania i leczenia krwotoków i krwawień w przebiegu tej choroby. Jednak nie jest on jeszcze dostępny w Polsce - mówi ekspertka, wyjaśniając, na jakim etapie są rozmowy z Ministerstwem Zdrowia w tej sprawie.

Zapraszamy do oglądania.