Choroby rzadkie
Choroby rzadkie 2026: koniec deklaracji, czas na mierzalne efekty [DEBATA]
Opublikowano:
Fot. Emilia Zielińska
Strategie dla chorób rzadkich są w Polsce dopracowane… na papierze. Brakuje mechanizmów, które zamieniają dokument w działającą ścieżkę pacjenta. W dyskusji podczas konferencji „Wyzwania 2026” powracały trzy tezy: bez wiarygodnych danych nie da się mądrze refundować i rozliczać wyników terapii, bez realnej referencyjności ośrodków eksperckich pacjent nadal będzie krążył po systemie, a bez wzmocnienia kadr – zwłaszcza w genetyce klinicznej – nawet najlepszy koszyk świadczeń nie skróci diagnostycznej odysei. Te ogólne wnioski paneliści skonfrontowali z trzema przykładami klinicznymi: XLH, rzadkimi zespołami padaczkowymi i miastenią.
Dyskusja rozpoczęła się od pytania, jak w chorobach rzadkich podejmować decyzje refundacyjne w warunkach ograniczonych dowodów i wysokiej stawki klinicznej. Daniel Rutkowski, prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), wskazywał, że potrzebne są rozwiązania, które jednocześnie porządkują ocenę terapii i pozwalają później weryfikować jej efekty w praktyce.
Refundacja: decyzje oparte na danych
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Udostępnij artykuł: