Konferencja “Polityka lekowa”. Jak poprawić opiekę nad pacjentami z chorobami reumatycznymi

Oprac. Emilia Grzela
opublikowano: 02-12-2020, 14:38
aktualizacja: 28-12-2020, 15:48

Choroby reumatyczne to coraz powszechniejszy problem zdrowotny, ale również społeczny i ekonomiczny, ponieważ nieprawidłowo diagnozowane i nieskutecznie leczone utrudniają lub uniemożliwiają aktywność zawodową i społeczną.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Do chorób reumatycznych zalicza się wiele schorzeń. Wbrew powszechnemu przekonaniu nie dotykają one jedynie osób starszych. Mogą się rozwinąć również u osób młodych i aktywnych zawodowo, a nawet dzieci. Pacjenci, którym nie uda się osiągnąć celu terapeutycznego jakim jest remisja choroby, są zagrożeni niepełnosprawnością, wykluczeniem i przewlekłymi dolegliwościami bólowymi.

Do dyskusji o tym, jak poprawić opiekę nad pacjentami z chorobami zapalnymi stawów, tak aby uniknęli niepełnosprawności, przyjęli:

  • prof. dr hab. n. med. Brygida Kwiatkowska, kierownik Kliniki Wczesnego Zapalenia Stawów, zastępca dyrektora ds. klinicznych w Narodowym Instytucie Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji w Warszawie.
  • prof. dr hab. n. med. Marek Brzosko, kierownik Kliniki Reumatologii, Chorób Wewnętrznych, Geriatrii i Immunologii Klinicznej Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego nr 1 im. prof. Tadeusza Sokołowskiego Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego; prezes Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego.
  • prof. dr hab. n. med. Jerzy Świerkot, specjalista chorób wewnętrznych i reumatologii z Kliniki Reumatologii i Chorób Wewnętrznych Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.
  • dr Marcin Stajszczyk, przewodniczący Komisji ds. Polityki Zdrowotnej i Programów Lekowych Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, kierownik Oddziału Reumatologii i Chorób Autoimmunologicznych Śląskiego Centrum Reumatologii, Rehabilitacji i Zapobiegania Niepełnosprawności w Ustroniu.
  • dr n. med. Marek Tombarkiewicz, dyrektor Narodowego Instytutu Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji w Warszawie.

Debatę poprowadziła Emilia Grzela, dziennikarka “Pulsu Medycyny”.

Trudno oszacować liczebność populacji chorych

Jak wiele osób w Polsce cierpi z powodu chorób reumatycznych? Mimo postępu w cyfryzacji ochrony zdrowia i poprawy jakości danych raportowanych do Narodowego Funduszu Zdrowia, specjaliści nadal napotykają trudności w precyzyjnym określeniu liczebności populacji chorych.

„W kategorii schorzeń reumatycznych przeważają choroby zapalne stawów, takie jak reumatoidalne zapalenie stawów (RZS), zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa (ZZSK) czy łuszczycowe zapalenie stawów (ŁZS). Przyjmuje się, według różnych danych, że liczebność populacji pacjentów waha się od 230 do 300 tys. Należy do nich doliczyć osoby cierpiące z powodu rzadszych chorób reumatycznych, jak toczeń rumieniowaty układowy lub twardzina układowa. Szacuje się, że wszystkich chorych na schorzenia reumatyczne może być nawet 2 mln” – poinformował prof. Marek Brzosko.

Choć jakość zbieranych danych epidemiologicznych pozostawia wiele do życzenia, specjaliści reumatolodzy, zdaniem profesora, najpewniej trafnie oceniają liczbę pacjentów, ponieważ ich leczenie jest skupione w specjalistycznych, wiodących ośrodkach w województwie. Opieka nad chorymi ma jednak pewne ograniczenia: głównie w zakresie diagnostyki, która w większości przypadków trwa zdecydowanie zbyt długo. Rzutuje to negatywnie na dalsze leczenie. „Terapia jest najskuteczniejsza, jeśli zostaje rozpoczęta w trzy miesiące po pojawieniu się pierwszych objawów” – wskazuje prof. Brzosko.

Co opóźnia rozpoznanie

Pewną propozycją rozwiązania tego problemu miał być model kompleksowej opieki nad pacjentem z wczesnym zapaleniem stawów (KOWZS). Jak zaznaczyła prof. Brygida Kwiatkowska, prace nad nim trwają już dwa lata. Finansowany ze środków unijnych pilotaż profilaktyki i wczesnej diagnostyki RZS dostarczył specjalistom pewnych informacji, które skłoniły ich do redefinicji podstawowych założeń koncepcji KOWZS.

„Z doświadczenia zdobytego w ramach pilotażowego programu profilaktyki i wczesnego wykrywania RZS, który objął też pacjentów z obrzękiem przynajmniej jednego stawu, wynikało jasno, że zintensyfikowane działania przynoszą efekt diagnostyczny. Do 31 marca w 10 ośrodkach biorących udział w tym projekcie przebadaliśmy 5711 pacjentów, spośród których udało nam się wyodrębnić 737 chorych z wczesnym RZS, 290 ze spondyloartropatiami i 325 z chorobami tkanki łącznej, z czego 150 chorych ze spondyloartropatią i z jednym zapaleniem naczyń” – wyliczyła prof. Kwiatkowska.

Z jakiego więc powodu proces diagnostyczny jest w większości przypadków tak długotrwały? „Problemem są trudności ze współpracą z lekarzami rodzinnymi oraz przekazaniem tej grupie specjalistów wiedzy o wczesnych objawach RZS, tak aby mogli identyfikować chorych wymagających dalszych badań w tym kierunku. Mieliśmy nadzieję, że szkolenie w ramach pilotażu, w którym uczestniczyli lekarze podstawowej opieki zdrowotnej, zwiększy wczesną wykrywalność. Niestety, odsetek prawidłowo postawionych wczesnych rozpoznań wahał się od 10 do 25 proc. Reszta pacjentów, kierowanych błędnie do dalszej diagnostyki, cierpiała na zwyrodnieniową chorobę stawów. Znaczącym problemem są także ograniczenia w możliwościach przeprowadzenia kompleksowej diagnostyki na poziomie poradni reumatologicznej. Wynikają one z niskich wycen świadczeń realizowanych w AOS oraz braku zaplecza diagnostycznego” – wskazała prof. Kwiatkowska.

Korzyści z modelu KOWZS

Ideą stojącą za modelem kompleksowej opieki nad pacjentem z wczesną postacią zapalenia stawów jest umożliwienie kierowania chorych – również przez lekarzy rodzinnych – do ośrodków o wyższym poziomie referencyjności, gdzie doświadczona kadra medyczna wykona odpowiednie procedury diagnostyczne (także różnicowe). Kolejne kroki to objęcie chorego kompleksowym leczeniem oraz trwająca rok obserwacja (w ramach regularnych, odbywających się w kilkumiesięcznych odstępach konsultacji).

Model KOWZS przewiduje ponadto włączenie rehabilitacji, jeśli stan chorego będzie tego wymagał. Kluczowe założenie koncepcji, jak podkreśliła prof. Kwiatkowska, to konieczność ewaluacji skuteczności działań diagnostycznych i terapeutycznych w ciągu pierwszych sześciu miesięcy choroby. Dodatkową systemową korzyścią KOWZS będzie oszacowanie realnego zapotrzebowania i kosztów leczenia biologicznego w populacji chorych na wczesne zapalenie stawów (WZS) w ciągu pierwszych 12 miesięcy postępu schorzenia. Po upływie tego czasu pacjent zostanie objęty dalszą opieką i leczeniem w warunkach AOS.

„W mojej ocenie, zbliżyliśmy się do konsensusu w sprawie ostatecznego kształtu pilotażu. Jeśli sytuacja epidemiologiczna nam nie przeszkodzi, temat pilotażu KOWZS powróci na początku przyszłego roku” – podsumowała prof. Brygida Kwiatkowska.

Ważne cele: referencyjność i urealnienie wycen

Gwarancją prawidłowej i szybkiej diagnozy oraz skutecznego leczenia jest dostępność tych usług medycznych. Znaczącą zmianą dla reumatologii było wdrożenie sieci szpitali, początkowo przyjmowane w tej dziedzinie z niepewnością. Adam Niedzielski, jeszcze jako prezes NFZ, zapowiadał redefinicję sieci szpitali. Jakiej korekty wymagałaby, aby reumatologia realnie na tym zyskała?

„Istotnie, wraz z wprowadzeniem sieci szpitali w środowisku reumatologicznym pojawiały się obawy, że ograniczy ona realną dostępność do opieki. Jak się ostatecznie okazało, obawy były przesadne, ponieważ oczekiwana likwidacja oddziałów reumatologicznych nie miała miejsca. Jeśli pozwoli na to sytuacja epidemiologiczna i dojdzie do zapowiadanej redefinicji sieci (ustawa obowiązuje do 30 czerwca przyszłego roku), najważniejsze dla reumatologii będzie wprowadzenie referencyjności i związane z tym urealnienie poziomu wycen. Bez tego nie nastąpi poprawa dostępu i jakości diagnostyki oraz leczenia w reumatologii. Dziś specjalistyczne placówki wyższego poziomu otrzymują takie samo finansowanie jak oddziały funkcjonujące w szpitalach powiatowych, choć realizują procedury bez porównania bardziej skomplikowane i droższe” – tłumaczył dr Marek Tombarkiewicz.

Redefinicja sieci szpitali będzie okazją do publikacji i analizy danych zbieranych przez NFZ, dotyczących funkcjonowania poszczególnych obszarów systemu w danym województwie po wejściu w życie ustawy o podstawowym zabezpieczeniu szpitalnym w 2017 r. „Bez takich danych trudno precyzyjnie wskazać, czy i na jaką skalę jest realizowana koordynacja lecznictwa w warunkach szpitalnych oraz specjalistycznej opieki pohospitalizacyjnej. Idealnie byłoby, gdyby pacjent po zakończeniu pobytu w szpitalu przechodził pod opiekę poradni oraz lekarza POZ, a jego ścieżka terapeutyczna była jasno sprecyzowana i skoordynowana” – powiedział dr Tombarkiewicz.

W jego ocenie, pandemia COVID-19 pokazała, że nadal wśród decydentów pokutuje przekonanie, iż reumatologia nie jest jednym z kluczowych obszarów systemu. Przekształcanie oddziałów reumatologicznych w covidowe – uważa – następuje niekiedy zbyt pochopnie.

„Na przełomie 2018 i 2019 r., wspólnie z gronem specjalistów oraz przedstawicielami NFZ i AOTMiT udało nam się opracować i wynegocjować propozycje nowych wycen w zakresie 12 chorób reumatycznych, które obejmowałyby świadczenia realizowane w warunkach szpitalnych i AOS, w tym diagnostykę. Zostały one przekazane Ministerstwu Zdrowia w maju 2019 r. Od tego czasu nie udało nam się uzyskać odpowiedzi resortu” – dodał prof. Marek Brzosko.

Dostęp do innowacyjnego leczenia niższy niż w innych krajach UE

Wczesna diagnostyka oraz ułatwienia organizacyjno-systemowe to jeden filar postępowania, drugim jest leczenie, w którym szczególne miejsce mają innowacyjne terapie, w tym biologiczne.

„W obszarze reumatologii terapie innowacyjne to leki biologiczne oraz doustne leki syntetyczne celowane z grupy inhibitorów JAK. Dostępność wspomnianych technologii jest zdecydowanie niewystarczająca, dużo niższa niż w innych krajach Europy. Według tegorocznych danych, w programie lekowym obejmującym chorych z RZS i młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów jest leczonych ok. 7 000 pacjentów, czyli niespełna 2 proc. populacji chorych z rozpoznaniem RZS. W przypadku łuszczycowego zapalenia stawów to ok. 2000 leczonych osób, czyli ok. 1,5 proc., zesztywniającego zapalenia stawów – ok. 3 500 pacjentów, czyli ok. 2,3 proc. chorych” – wymienił dr Marcin Stajszczyk.

Największy problem z dostępnością do terapii mają osoby z rozpoznaniem tzw. nieradiograficznej postaci spondyloartropatii.„Mimo że program funkcjonuje od 2017 r., w pierwszej połowie 2020 r. leczonych w jego ramach było niespełna 200 chorych” – dodał reumatolog.

Jak wskazał, w 2018 r. koszty programów lekowych dla narodowego płatnika wyniosły ok. 243 mln zł. Kolejne dwa lata to spadek rocznego obciążenia finansowego wahający się od ok. 40 do 60 mln zł. „Spadek kosztów wiąże się z upowszechnieniem w praktyce klinicznej leków biologicznych biopodobnych dla adalimumabu, etanerceptu i infliksymabu” – zauważył ekspert.

Wrześniowa lista refundacyjna uwzględniła część postulatów zgłaszanych przez Polskie Towarzystwo Reumatologiczne dotyczących dostępu do innowacyjnych terapii w ramach programów lekowych.

„Pozytywne zmiany dotyczyły dwóch programów lekowych. W jednym z nich, czyli we wskazaniu łuszczycowego zapalenia stawów, refundacją została objęta nowa cząsteczka: lek z grupy inhibitorów JAK, tofacytynib. Pacjenci cierpiący na nieradiograficzną postać spondyloartropatii uzyskali z kolei dostęp do etanerceptu. Znaczącą zmianą było także umożliwienie kwalifikacji do programu pacjentów spełniających kryteria klasyfikacyjne spondyloartropatii postaci zarówno osiowej, jak i obwodowej, według ASAS. Inną istotną modyfikacją było zniesienie obowiązku potwierdzania zapalenia przyczepów ścięgnistych za pomocą rezonansu magnetycznego lub badania USG w sytuacjach jednoznacznych klinicznie” – podsumował wprowadzone i oczekiwane przez środowisko i pacjentów zmiany dr Stajszczyk.

Ilu pacjentów ma szansę na remisję choroby?

Choć polscy pacjenci chorujący na RZS, ŁZS i ZZSK nadal nie mają dostępu do wszystkich leków stosowanych w ich schorzeniach w pozostałych krajach Europy, wrześniowa lista refundacyjna istotnie zbliżyła poziom opieki do rekomendowanego przez European League Against Rheumatism (EULAR).

„Wachlarz dostępnych opcji terapeutycznych nie jest wystarczająco szeroki. W terapii RZS pacjenci nadal nie mogą być leczeni z wykorzystaniem abataceptu. W przypadku chorych na ZZSK i ŁZS możemy zastosować tylko jeden inhibitor interleukiny 17. Nadal nie mamy możliwości stosowania inhibitora interleukiny 12 i 23 oraz inhibitora fosfodiesterazy 4 w leczeniu ŁZS. Na przeszkodzie skutecznemu leczeniu stoją także ograniczenia natury administracyjnej: kryteria kwalifikacyjne do programów lekowych umożliwiają terapie wyłącznie pacjentów z wysoką aktywnością choroby. Specjaliści oraz Polskie Towarzystwo Reumatologiczne już wielokrotnie zwracali uwagę na konieczność zmiany tych zapisów w taki sposób, by leczeniem można było objąć również pacjentów o umiarkowanej aktywności schorzenia” – zaznaczył prof. Jerzy Świerkot.

Jak podkreślił, wbrew nazewnictwu, stan tych chorych, ze względu na obrzęk stawów i dolegliwości bólowe, bardzo utrudnia lub nawet uniemożliwia prawidłowe funkcjonowanie. Według wytycznych The American College of Rheumatology (ACR) i EULAR, głównym celem terapeutycznym jest osiągnięcie remisji według definicji Boolean’a: sytuacji, gdy bolesny i obrzęknięty jest maksymalnie jeden staw i nie stwierdza się podwyższonych parametrów zapalnych. Jaki odsetek pacjentów, leczonych obecnie dostępnymi terapiami, osiąga remisję choroby?

„W 2019 r. ukazała się praca podsumowująca 31 badań, w ramach których przeanalizowano dane ponad 80 tys. pacjentów z RZS leczonych lekami biologicznymi lub klasycznymi modyfikującymi przebieg choroby. Wykazano, że w przypadku terapii biologicznej, w zależności od branego pod uwagę wskaźnika, remisję choroby osiągnęło od 6 do nawet 40 proc. pacjentów. Należy podkreślić, że im wcześniej zostanie włączone leczenie, tym lepsze przynosi efekty zdrowotne. Szansa na uzyskanie remisji zwiększa się istotnie, gdy jako specjaliści możemy stosować leki o różnym mechanizmie działania, co najlepiej widać na przykładzie pacjentów z RZS. Jedynie 20 proc. chorych uzyskuje remisję po zastosowaniu leczenia pierwszego rzutu” – wskazał prof. Jerzy Świerkot.

Najlepszym rozwiązaniem, jak podkreślił ekspert, byłoby umożliwienie objęcia chorego innowacyjną terapią już wtedy, gdy nie odpowiada on na jeden klasyczny lek modyfikujący przebieg choroby, wykorzystywany w leczeniu pierwszego rzutu, i są stwierdzane czynniki złej prognozy. Niestety, obecne kryteria klasyfikacji do programów lekowych to uniemożliwiają.

Gdy standardowe leczenie nie przynosi rezultatów

Należy pamiętać, że istnieje także populacja pacjentów, którzy nie tolerują klasycznych syntetycznych leków modyfikujących przebieg choroby, z których najpowszechniej stosowany jest metotreksat. Zdarzają się więc sytuacje, gdy ze względu na nieskuteczność terapii lub działania niepożądane, leczenie musi zostać przerwane.

„Aktualne zalecenia dotyczące leczenia RZS nadal wskazują na metotreksat jako złoty standard w terapii pierwszego rzutu. W zależności od danych, jego skuteczność jest szacowana na 25 do 40 proc. Jest więc spora część pacjentów, którzy w wyniku takiego leczenia uzyskują niską aktywność choroby lub remisję. Wiele zależy od tego, kiedy leczenie zostanie wprowadzone. Okazuje się jednak, że po 5. latach terapię metotreksatem kontynuuje ok. 40-50 proc. chorych. Szacuje się, że ok. 30 proc. przerywa leczenie z powodu działań niepożądanych” – zwrócił uwagę prof. Świerkot.

W większości przypadków są to działania niepożądane ze strony układu pokarmowego. Podskórna forma podania leku nieco je niweluje, ale nie eliminuje całkowicie.

„W takich wypadkach dysponujemy dwiema opcjami terapeutycznymi. Możemy zastosować leki z grupy inhibitorów interleukiny 6 albo inhibitorów kinaz janusowych. Ich skuteczność i lepsza tolerancja zostały potwierdzone badaniami, mogą więc stanowić alternatywę dla tych chorych, którzy z różnych względów muszą przerwać leczenie pierwszego rzutu. Dodatkową zaletą inhibitorów JAK jest możliwość ich przechowywania i transportu w temperaturze pokojowej” – dodał prof. Jerzy Świerkot.

Wiedza medyczna a administracyjne ograniczenia

Specjaliści zajmujący się terapią chorób autoimmunologicznych często podkreślają rozdźwięk pomiędzy administracyjnymi ograniczeniami, jakie przyjęto w ramach programów lekowych, a skuteczną terapią, zgodną z aktualną wiedzą medyczną i międzynarodowymi standardami.

Zarówno Polskie Towarzystwo Reumatologiczne, jak i konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii od wielu lat podejmują działania na rzecz zmiany opisów programów lekowych, tak aby były bardziej optymalne i w pełni zbieżne z rekomendacjami oraz aktualną wiedzą medyczną.

„Kryteria programów lekowych w reumatologii nie są do końca zbieżne z obowiązującymi rekomendacjami i aktualną wiedzą medyczną. Najpilniejszą zmianą, której oczekujemy, jest zniesienie ograniczenia czasu leczenia. O czasie trwania terapii i dawkowaniu leków zawsze powinien decydować lekarz. Administracyjne ograniczenia zmuszają obecnie specjalistów do przerwania skutecznego leczenia i niejednokrotnie zaprzepaszczenia efektu zdrowotnego. Uniemożliwia to utrzymanie remisji lub niskiej aktywności choroby u tych pacjentów, u których udało się ją z trudem uzyskać” – ubolewa reumatolog.

Inną potrzebną zmianą jest modyfikacja kryteriów kwalifikacji pacjentów do leczenia w odniesieniu do poziomu aktywności choroby. „Obecnie możemy leczyć biologicznie lub z wykorzystaniem inhibitorów JAK wyłącznie chorych z RZS, postacią obwodową łuszczycowego zapalenia stawów i spondyloartropatii, których choroba charakteryzuje się wysoką aktywnością. Jest to sprzeczne z międzynarodowymi zaleceniami. Każdy pacjent, u którego nie uzyskujemy co najmniej niskiej aktywności choroby dzięki leczeniu standardowemu, powinien mieć jak najszybciej wdrożone leczenie biologiczne lub syntetyczne celowane, żeby nie doszło do powikłań aktywnego zapalenia” – wskazał dr Marcin Stajszczyk.

Dla szybkiego wdrażania właściwego leczenia, jak przypomina ten specjalista, bardzo ważny jest model wczesnej diagnostyki chorób zapalnych stawów, opracowany wspólnie przez AOTMiT, konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii oraz Polskie Towarzystwo Reumatologiczne w 2018 r.„Adekwatna wycena wizyt ambulatoryjnych oraz hospitalizacji, związanych z wczesną diagnostyką, została zaakceptowana przez prezesa AOTMiT. Pacjenci nadal czekają na decyzję Ministerstwa Zdrowia” – podsumowuje dr Marcin Stajszczyk.

POLECAMY TAKŻE: Prof. Brygida Kwiatkowska: Terapia jak podróż do celu, z przesiadkami

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.