Terapia przyczynowa w mukowiscydozie będzie w Polsce refundowana. Wiemy, od kiedy

  • Katarzyna Lisowska
opublikowano: 15-02-2022, 15:03

Niebawem pacjenci z mukowiscydozą zyskają dostęp do refundowanych leków przyczynowych. To przełomowe terapie, które dają szansę chorym na znaczące wydłużenie życia, a być może nawet osiągnięcie wieku podeszłego. Dostęp do nowych leków otrzymają także chorzy z pierwotną hiperoksalurią typu 1 oraz dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
Większość pacjentów z mukowiscydozą zyska dostęp do terapii przyczynowych. Środki na program lekowy będą pochodziły z Funduszu Medycznego.
Fot. MZ/Twitter

Mamy przełom w leczeniu mukowiscydozy w Polsce: od 1 marca zaczniemy refundować jedną z najnowszych terapii dla tych pacjentów.

– Udało nam się zakończyć negocjacje dotyczące refundacji leków na mukowiscydozę. Te prowadzono z firmą, która jest właścicielem wszystkich leków wykorzystywanych w mukowiscydozie. Rozmowy dotyczyły całego portfolio firmy (trzech technologii lekowych, ukierunkowanych w zależności od wieku i poszczególnych wskazań medycznych - red.). Będą one od marca finansowane z Funduszu Medycznego - przekazał wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski na wtorkowej (15 lutego) konferencji prasowej.

Szasowany roczny koszt to ok. 0,5 mld zł. Jak zaznaczył Miłkowski, pacjentów, którzy będą kwalifikowali się do terapii, jest blisko tysiąc.

Mukowiscydoza: terapię lekami przyczynowymi poprowadzi kilkanaście ośrodków

W przypadku mukowiscydozy chorobę wywołują mutacje w genie, który tworzy białko CFTR. To, działając na powierzchni komórek, reguluje wytwarzanie śluzu i soków trawiennych. Jak wyjaśnia dr Katarzyna Walicka-Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym, leczenie przyczynowe pozwala na przedłużenie czasu aktywności kanałów CFTR lub zwiększenie ich liczby, co przekłada się na poprawę ważnych funkcji organizmu - m.in. na oczyszczanie oskrzeli czy wchłanianie pokarmów.

Specjalistka podkreśla, że możliwość włączenia terapii przyczynowej daje szansę pacjentom z mukowiscydozą na znaczące wydłużenie życia, być może nawet dożycie do wieku podeszłego.

Jak przekazał wiceminister Miłkowski, terapię lekami przyczynowymi będzie prowadzić docelowo kilkanaście ośrodków w całej Polsce.

– Trzy ośrodki mają już umowę na terapię Kalydeco, pozostałe będą zakontraktowane od początku marca. Myślę, że około 1 maja pozostałe ośrodki, które nie mają jeszcze umowy na ten zakres, będą mogły go udostępnić – powiedział.

Są też inne pozytywne zmiany dla pacjentów z chorobami rzadkimi

Refundację objęto też terapię skierowaną dla chorych z dystrofią mięśniową Duchenne'a. To pierwsza i jedyna terapia dla tej grupy pacjentów.

– Widzimy, że jest istotna efektywność tego leku, wydłużająca o 5 lat czas normalnego funkcjonowania, chodzenia. Ta choroba postępuje i w młodym wieku osoby umierają. To pierwsza terapia zarejestrowana w chorobie Duchenne'a., tylko dla około 10-15 proc. chorych. Pozostała populacja chorych nie ma jeszcze leku - dodał wiceminister.

Kolejna technologia objęta refundacja to Oxlumo - na leczenie chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1. Lek refundowany będzie dla wszystkich grup wiekowych.

Zgodnie z zapowiedzią wiceministra Miłkowskiego, jeszcze we wtorek (15 lutego) ma być przedstawiony pełen projekt marcowej listy refundacyjnej.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Choroby rzadkie: jak poprawić dostępność do terapii?

Choroby rzadkie priorytetem zdrowotnym państwa

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.