Prof. Adamczyk-Sowa: już niebawem chorzy z SM mogą zyskać dostęp do nowej przełomowej cząsteczki

Prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa jest kierownikiem Katedry i Kliniki Neurologii Wydziału Nauk Medycznych w Zabrzu Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, past prezesem Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

W najbliższym czasie możemy spodziewać się nowej terapii dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM). O jaki lek chodzi?

Najnowszym zarejestrowanym lekiem immunomodulującym dla pacjentów z SM jest ublituksymab, czyli przeciwciało anty-CD20. Został on już zarejestrowany przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) oraz Europejską Agencję Leków (European Medicines Agency, EMA). W Polsce terapia ta nie jest jednak jeszcze dostępna w ramach programu lekowego. Trwa proces refundacyjny.

Czy jest to cząsteczka oczekiwana przez polskich lekarzy i pacjentów? I czy wyróżnia się czymś na tle działania innych leków?

Absolutnie tak, brakuje nam takiej terapii. Ublituksymab ma bowiem unikalny mechanizm działania, oparty na glikoinżynierii. Zwiększa cytotoksyczność komórkową zależną od przeciwciał (ang. antibody-dependent cell-mediated cytotoxicity, ADCC), co sprawia, że charakteryzuje się wysoką efektywnością. Lek bardzo skutecznie wywołuje deplecję limfocytów, nawet do 96 proc. w ciągu doby po podaniu pierwszej dawki. Co więcej, liczba ta pozostaje niska przez cały okres leczenia.

W badaniach klinicznych, w których brał udział również ośrodek w Zabrzu, w obserwacji pięcioletniej roczny wskaźnik rzutów choroby zmniejszył się do poziomu 0,02. W praktyce oznacza to, że w ciągu roku w grupie 50 pacjentów rzut choroby występował tylko u jednego z nich. Wykazano też niski odsetek chorych z potwierdzoną progresją niepełnosprawności. Co więcej, okazało się, że lek zachowuje spójny profil bezpieczeństwa, co jest niezwykle ważne dla chorych w terapii przewlekłej, która zwykle musi być prowadzona do końca życia. Należy przy tym podkreślić wysoką adherencję pacjentów, ponieważ ublituksymab podawany jest tylko dwa razy w roku w krótkiej, około godzinnej, infuzji dożylnej, co wiąże się z dużą wygodą jego stosowania. To wszystko sprawia, że lek ten jest ogromnie oczekiwany, zarówno przez specjalistów, jak i chorych.

Czy jest jakaś grupa pacjentów, która szczególnie może skorzystać na dostępności tego leku?

Myślę, że głównie młodzi pacjenci z postacią rzutowo-remisyjną. Będzie to z pewnością bardzo dobry wybór dla chorych od razu po postawieniu diagnozy, czyli jako lek pierwszego rzutu, ze względu wysoką skuteczność i wygodę stosowania. Może jednak okazać się również dobrym rozwiązaniem dla osób otrzymujących wcześniej inne terapie, które okazały się u nich nieskuteczne.

Zapraszamy do oglądania!