Neurologia
Chłopcy z dystrofią mięśniową Duchenne’a dzięki terapii mogą dłużej samodzielnie funkcjonować
Opublikowano: Aktualizacja:
Pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) mają do dyspozycji z jednej strony tzw. standard opieki, a więc leki o szerokim, niespecyficznym spektrum działania, głównie sterydy, a z drugiej strony — w programie lekowym NFZ dostępna jest terapia z użyciem atalurenu, która koryguje tzw. mutacje nonsensowne w uszkodzonym genie. Dla kogo jest przeznaczona? Wyjaśnia prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
— Dystrofia Duchenne’a jest postępującą, uwarunkowaną genetycznie chorobą mięśni. Chorują na nią przede wszystkim chłopcy.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Udostępnij artykuł: