Hematologia
Prof. Wróbel: nastąpił przełom w leczeniu wrodzonej zakrzepicy małopłytkowej
Opublikowano:
Wrodzona zakrzepica małopłytkowa (ang. thrombotic thrombocytopenic purpura, TTP) to choroba ultrarzadka. Szacuje się, że występuje z częstotliwością 0,5-2 przypadki na milion mieszkańców. Dotychczas leczenie polegało na przetaczaniu świeżo mrożonego osocza, co jednak wiązało się z wieloma powikłaniami - mówi prof. Tomasz Wróbel.
Czytaj więcej o:
Wideo
TTP jest związana z niedoborem enzymu ADAMTS13, co powoduje aktywację układu krzepnięcia i prowadzi do bardzo ciężkich konsekwencji, związanych z wykrzepianiem wewnątrznaczyniowym, hemolizą i uszkodzeniem narządów. Może być to przyczyną niewydolności nerek, udarów mózgu czy zawałów serca. Regularne przetaczanie osocza, mające na celu uzupełnienie niedoborów białka ADAMTS13, również prowadzi do powikłań, np. ze strony układu immunologicznego.
- Badanie opublikowane w „New England Journal of Medicine” wykazało skuteczność rekombinowanego białka ADAMTS13 w profilaktyce ciężkich powikłań TTP u 48 pacjentów. Mediana wieku chorych w obserwacji wynosiła 33 lata. To szczególnie ważne, ponieważ TTP objawia się we wczesnym dzieciństwie lub młodości, często podczas ciąży. Leczenie zapobiegało ciężkim incydentom zakrzepicy i hemolizy. Co istotne, nie zaobserwowano wytwarzania autoprzeciwciał przeciwko temu preparatowi, co otwiera możliwość jego długotrwałego stosowania. Mamy nadzieję, że lek będzie również refundowany dla polskich pacjentów - zaznacza prof. dr hab. n. med. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.
Zapraszamy do oglądania!
Udostępnij artykuł: