Poprawia się dostęp do nowoczesnych terapii w hematoonkologii. Jakie leki mają szansę na refundację w 2022 r.?

14 lutego odbyła się konferencja "Rozwój polskiej hematologii szansą dla pacjentów", zorganizowana przez Zarząd Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych (PKPO) oraz Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie. Podczas spotkania wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski podsumował, ile nowych leków trafiło do refundacji w hematologii w 2021 r. i wskazał, jakie cząsteczki mają szansę na refundację w 2022 r.

Leki refundowane w hematologii w 2021 r.

Wiceszef MZ przekazał, że w 2021 r. na tle innych chorób nowotworowych w dziedzinie hematoonkologii wprowadzono do refundacji najwięcej nowoczesnych i skutecznych terapii.

• Ostra białaczka szpikowa

Maciej Miłkowski wskazał, że jedną z ważniejszych zmian było wprowadzenie od 1 maja 2021 r. na listę refundacyjną leku midostauryna w nowym programie lekowym B.114. – "Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (ICD-10 C 92.0), leczenie nowo rozpoznanej ostrej białaczki szpikowej u chorych z udokumentowaną obecnością mutacji genu FLT3".

– To pierwsza dostępna terapia refundowana w Polsce w programie lekowym dla tej grupy chorych – wskazał wiceminister zdrowia.

Prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi zwróciła uwagę, że w ostatnich latach w leczeniu ostrej białaczki szpikowej obserwuje się ogromny postęp. W Europie zarejestrowanych jest obecnie siedem nowych leków, które zmieniły całkowicie standard leczenia tej choroby.

– W Polsce spośród tych siedmiu leków refundowany jest tylko jeden. Jest to midostauryna – powiedziała specjalistka.

Zwróciła uwagę, że zdecydowana większość nowych leków – aż pięć - jest zarejestrowana w leczeniu tzw. pierwszej linii. Zalicza się tu na przykład gemtuzumab ozogamycyny. Jak podkreśliła prof. Wierzbowska, lek ten znacząco poprawia odsetek remisji i odsetek wyleczeń u chorych z ostrą białaczką szpikową o korzystnym rokowaniu.

Konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii (IHiT) prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda wyjaśniła, że gemtuzumab ozogamycyny jest dopełnieniem chemioterapii dla chorych z obecnością antygenu CD33 na powierzchni komórek białaczkowych. „Ten lek znalazł się na liście leków o wysokiej skuteczności klinicznej opublikowanej przez AOTMiT” – powiedziała.

Z kolei przełomem w leczeniu starszych pacjentów z ostrą białaczką szpikową, nie kwalifikujących się do intensywnego leczenia, jest zastosowanie wenetoklaksu w skojarzeniu z lekami hipometylującymi, jak azacytydyna.

– Ta terapia, jako pierwsza linia leczenia, wydłuża całkowite przeżycie – podkreśliła prof. Lech-Marańda.

Prof. Wierzbowska przypomniała, że przez wiele lat leczenie chorych, którzy nie kwalifikowali się do intensywnego leczenia, było „dalece niesatysfakcjonujące” – mediana całkowitego przeżycia tych pacjentów wynosiła od trzech do sześciu miesięcy.

– W ubiegłym roku opublikowane wyniki randomizowanego badania, które doprowadziły do absolutnej zmiany standardu leczenia chorych starszych, bowiem skojarzenie wenetoklaksu z lekami hipometylującymi znacząco poprawiło zarówno odsetek uzyskiwanych całkowitych remisji (…), ale również znacząco wydłużyło medianę całkowitego przeżycia. W chwili obecnej wynosi ona blisko 1,5 roku – powiedziała hematolog.

Prof. Lech-Marańda zwróciła też uwagę na konieczność refundacji leku o nazwie gliterytynib w przypadku nawrotu i oporności u chorych z niekorzystnie rokującą mutacją FLT3.

• Szpiczak plazmocytowy

1 maja 2021 r. w programach lekowych wprowadzono także istotne zmiany w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego. Refundacją został objęty schemat iksazomib+lenalidomid+deksametazon dostępny w ramach programu lekowego B.54 „Leczenie chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego” (ICD-0 C90.0) oraz karfilzomib+deksametazon – w ramach programu lekowego B. 54 „Leczenie chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego” (ICD10 C90.0) po pierwszej linii leczenia.

• Ostra białaczka limfoblastyczna

W Polsce od 2021 r. jest refundowana także przełomowa terapia CAR-T u pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B u pacjentów do 25. roku życia (którzy są oporni na leczenie lub mają drugi bądź kolejny nawrót choroby, i którzy spełniają kryteria włączenia do programu).

– Czekamy na kolejne terapie tej klasy w innych programach lekowych – powiedział wiceminister zdrowia.

CZYTAJ TEŻ: Terapia CAR-T: sukces refundacyjny i... kolejne wyzwania

• Przewlekła białaczka limfocytowa

Od 1 listopada 2021 r. nastąpiły znaczące zmiany w terapii chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową.

– Zostały dopuszczone dwie terapie: wenetoklaks w skojarzeniu z rytuksymabem oraz wenetoklaks w skojarzeniu z obinutuzumabem w pierwszej linii leczenia u chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową – wyjaśnił wiceminister zdrowia.

Hematoonkologia – jakie leki mają szansę na refundację w 2022 r.?

– W 2022 r. znalazło się dużo wniosków w procesie refundacyjnym w dziedzinie hematologii. Część jest na początkowym etapie analizy, więc decyzji można się spodziewać w drugiej połowie roku - powiedział wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski

– Jednak można się spodziewać, że część z wnioskowanych terapii znajdzie na najbliższej liście refundacyjnej - zapewnił.

Dotyczy to m.in. terapii w ostrej białaczce szpikowej. Na przyjęcie decyzji o refundacji czekają gliterynib i gemtuzumab ozogamicin.

– W dalszej kolejności oczekujemy również na lek wenetoklaks, który obecnie jest oceniany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji - powiedział Maciej Miłkowski.

Trwają również prace nad refundacją nowej formuły daunorubicyny i cytarabiny (leków stosowanych w chemioterapii).

Zmiany planowe są także w terapii chorych na chłoniaka nieziarniczego.

– Mamy lek, który co prawda nie znalazł się na liście technologii lekowych o wysokim poziomie innnowacyjności, ale również jest przez nas aktualnie oceniany - wskazał Maciej Miłkowski.

Dodał, że można się spodziewać zmian także w terapii chłoniaka z dużych komórek B i szpiczaka plazmocytowego.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Ile nowych leków trafiło do refundacji w onkologii w 2021 r.?