W pierwotnym zapaleniu dróg żółciowych pojawiły się nowe terapie. Prof. Milkiewicz: kluczowa jest wczesna diagnoza

- Pierwotne zapalenie dróg żółciowych (ang. primary biliary cholangitis, PBC) to rzadka choroba o podłożu autoimmunologicznym, dotykająca osoby dorosłe, głównie kobiety po 40-50. roku życia, które stanowią ok. 90 proc. chorych. Charakteryzuje się procesem zapalnym w mechanizmie autoagresji i uszkodzeniem drobnych przewodzików żółciowych, prowadząc do cholestazy (zastoju żółci) oraz destrukcji najpierw dróg żółciowych, a następnie całej wątroby. W rezultacie może dochodzić do marskości i konieczności transplantacji tego narządu - mówi prof. dr hab. n. med. Piotr Milkiewicz, hepatolog z Centrum Leczenia Chorób Rzadkich Wątroby przy Klinice Hepatologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Dwa podstawowe objawy, które powinny nasunąć podejrzenie pierwotnego zapalenia dróg żółciowych to: przewlekłe zmęczenie i świąd skóry. Zaawansowane stadia choroby manifestują się żółtaczką, wodobrzuszem i krwawieniem z przewodu pokarmowego. Całe szczęście - jak podkreśla ekspert - obecnie coraz rzadziej do specjalistów trafiają pacjentki w takim stanie.

- Przewlekłe zmęczenie jest bardzo uporczywym, koszmarnym objawem, z którym zmaga się ok. 30-40 proc. pacjentek cierpiących na pierwotne zapalenie dróg żółciowych. Niestety, często bywa lekceważonym symptomem zarówno przez lekarzy, jak i otoczenie chorych. Drugi objaw, czyli świąd skóry potrafi być bardzo nasilony, negatywnie wpływając na jakość życia pacjentek i sam w sobie może być wskazaniem do transplantacji wątroby. Niestety, może prowadzić nawet do prób samobójczych – mamy udokumentowane przykłady samobójstw pacjentek w konsekwencji uporczywego świądu – podkreśla prof. Milkiewicz.

Objawy pierwotnego zapalenia dróg żółciowych są na tyle niespecyficzne, że początkowo mogą sugerować inne schorzenia. Pacjentki odwiedzają wielu specjalistów z różnych dziedzin medycyny, zanim usłyszą właściwą diagnozę. Dla przykładu: wiele kobiet skarżących się na świąd skóry jest początkowo leczona bezskutecznie przez dermatologów.

Prof. Milkiewcz podkreśla, że kluczowe w diagnostyce pierwotnego zapalenia dróg żółciowych jest badanie poziomu alkalicznej fosfatazy (ALP). Jej podwyższony poziom jest jednym z pierwszych sygnałów choroby, chociaż, niestety, badanie to jest często pomijane w rutynowo zlecanych próbach wątrobowych.

- Gdyby lekarze rodzinni zlecali badanie ALP, to wówczas ścieżka diagnostyczna pacjentek z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych byłaby niewątpliwie znacznie krótsza - przekonuje hepatolog.

Poza tym wykonuje się testy serologiczne - przeciwciała antymitochondrialne (AMA) i specyficzne dla pierwotnego zapalenia dróg żółciowych przeciwciała przeciwjądrowe anty-SP100 i anty-GP210.

- Leczenie pierwszego rzutu opiera się na kwasie ursodeoksycholowym, poprawiającym stan pacjentek i zmniejszającym świąd. Jest ono skuteczne u 65-70 proc. chorych i mimo, że poprawia wyniki badań, nie jest to jednak terapia przyczynowa. W przypadku braku odpowiedzi na ten preparat, rolę zaczynają odgrywać leki drugiego rzutu. W okresie ostatnich dwóch lat ukazały się 3 publikacje dotyczące tych preparatów w największym i najbardziej prestiżowym czasopiśmie „New England Journal of Medicine”.

Są to agoniści receptora PPAR - cząsteczki, które w dużych badaniach klinicznych wykazują istotną skuteczność, jeżeli chodzi o poprawę zarówno parametrów biochemicznych, jak i kondycji pacjentek – podkreśla prof. Piotr Milkiewicz.

Dwa tego typu preparaty zostały już zarejestrowane w Polsce (w październiku 2024 r. i w lutym 2025 r.), nie są jednak refundowane.

Wywiad z prof. Piotrem Milkiewiczem został przeprowadzony podczas konferencji „Wyzwania na 2025” w dniu 24 stycznia 2025 r.

Zapraszamy do oglądania!