Choroby rzadkie: jak poprawić dostępność do terapii?

Przyjęcie w sierpniu Planu dla Chorób Rzadkich rozbudziło wśród osób zmagających się z takimi problemami olbrzymie nadzieje na poprawę ich sytuacji. Chorzy mieli nadzieję, że w końcu będą mogli liczyć na systemowo zorganizowaną opiekę i leczenie zgodne z najnowszymi trendami. Póki co tych zmian jednak nie doświadczają. O tym, dlaczego tak się dzieje, rozmawiano w trakcie posiedzenia senackiej komisji zdrowia (9 grudnia).

Finansowanie leków w chorobach rzadkich wymaga innego traktowania

Szacuje się, że w Polsce choroby rzadkie dotykają nawet 3 mln osób. Z ich leczeniem jest duży problem, bo aż w przypadku 95 proc. tych chorób nie ma obecnie efektywnego leczenia. Te, które leczyć można, często bariera nie do pokonania staje się cena leków. - Dlatego istnienie nowych leków nie oznacza automatycznie ich dostępności i refundacji w naszym kraju - mówiła prof. Dorota Sands z Zakładu i Kliniki Mukowiscydozy Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie.

Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski w trakcie posiedzenia przyznał, że potrzeby lekowe w kwestii chorób rzadkich wielokrotnie przekraczają możliwości budżetu państwa. Jak wyliczał, przeznaczając na każdą osobę z chorobą rzadką ok. 1 mln zł rocznie, dochodzimy do kwoty 2-3 bln zł, czyli 15-20 proc. więcej niż polski PKB.

- Patrząc na samą mukowiscydozę, gdzie jest ok. 1800 pacjentów, objęcie innowacyjnymi terapiami wszystkich chorych kosztowałoby dwa razy więcej niż obecnie przeznaczamy na chemioterapię i mniej więcej tyle, co na wyroby medyczne na zlecenie - wyliczał.

Wiceminister przekonywał, że resort zdrowia i on sam przykłada wielką uwagę do tego, by liczba dostępnych terapii innowacyjnych wciąż się zwiększała. - Staramy się negocjować ceny leków i często dochodzimy do porozumienia z firmami, które je oferują, ale są ceny tak wysokie, że nam to uniemożliwiają. Tak było w przypadku ostatnich rozmów dotyczących terapii przyczynowych w mukowiscydozie - wskazywał.

Leki w chorobach rzadkich: skąd te ceny?

Prof. dr hab. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, kierownik Zakładu Farmakoekonomiki Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie, wyjaśniał, że firmom farmaceutycznym nie opłaca się produkować leków dla bardzo małych grup chorych, co winduje ich cenę. Jak przekonywał, problem z finansowaniem kosztownych terapii ma nie tylko Polska, ale mają też inne państwa. Tam, gdzie dostępność do nich jest większa, często w procesie refundacyjnym przy ocenie danego leku stosuje się inne kryteria niż w Polsce, stosując np. analizę wielokryterialną.

W podobnym tonie wypowiadali się także inni eksperci, zwracając uwagę, że trzeba zmienić zasady finansowania nowych terapii, by zwiększyć do nich dostęp. W przypadku leków dedykowanych dla pacjentów z chorobami rzadkimi najwyżej oceniane powinno być ich bezpieczeństwo i skuteczność, a dopiero potem należy brać pod uwagę kryteria dotyczące opłacalności. Należałoby również uwzględnić wpływ leków na funkcjonowanie całej rodziny chorego.

- Różne kraje reprezentują różne podejścia w tej kwestii. Pojawiają się postulaty odejścia od wymogu efektywności kosztowej leków. Pojawia się też pomysł harmonizacji europejskiej - powiązania ceny leku z siłą nabywczą pieniądza w danym kraju - wyliczał prof. Czech i przyznał, że kupowanie leków skutecznych - jak najtaniej - jest dużym wyzwaniem. Profesor dodał, że Plan dla Chorób Rzadkich przywiduje dużo nowych rozwiązań, które mogą poprawić dostęp do leków. Podkreślił też, że ważnym elementem systemu powinna być refundacja leków, które działają przyczynowo.

Co dają leki przyczynowe?

W przypadku mukowiscydozy chorobę wywołują mutacje w genie, który tworzy białko CFTR. To, działając na powierzchni komórek, reguluje wytwarzanie śluzu i soków trawiennych. Leczenie przyczynowe w tym przypadku pozwala na przedłużenie czasu aktywności kanałów CFTR lub zwiększenie ich liczby, co przekłada się na poprawę ważnych funkcji organizmu - m.in. na oczyszczanie oskrzeli czy wchłanianie pokarmów.

Profesor Sands wyjaśniała, że możliwość włączenia terapii przyczynowej daje szansę pacjentom z mukowiscydozą na znaczące wydłużenie życia, być może nawet dożycie do wieku podeszłego.

- Wcześniej choroba była jak wyrok dla osób w młodym wieku. Włączenie w proces terapeutyczny leków przyczynowych pozwala zaś na szybką stabilizację parametrów życiowych, ograniczenie liczby zaostrzeń infekcyjnych, zwiększenie masy ciała czy poprawę tolerancji wysiłku. Leki podane możliwie wcześniej pozwalają zatrzymać zmiany w płucach, których potem nie da się już cofnąć. Dzięki temu można odwlec w czasie konieczność przeszczepu płuc, a może w ogóle tego uniknąć - podsumowała specjalistka.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Choroby rzadkie priorytetem zdrowotnym państwa

Plan dla Chorób Rzadkich długo czekał na przyjęcie, co się z nim teraz dzieje?