Warto wydzielić odrębny budżet na finansowanie leków sierocych

Rozmawiała Ewa Kurzyńska
opublikowano: 19-12-2018, 02:20

„W innych krajach jest mniej barier na drodze do leczenia chorych na choroby rzadkie” — ocenia dr n. med. Michał Jachimowicz. W rozmowie wyjaśnia on powody, dla których tylko na 10 proc. tych chorób są produkowane leki na świecie i mało jest badań nad nimi. Przedstawia też, jak można zoptymalizować system refundacji leków sierocych w Polsce.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Jakie są różnice pomiędzy chorobami rzadkimi a powszechnymi i jak wpływają na decyzje producentów leków?

Dr n. med. Michał Jachimowicz: W Polsce najbardziej doskwiera brak jasnych reguł, według których miałyby być podejmowane decyzje refundacyjne dla leków sierocych.
Zobacz więcej

Dr n. med. Michał Jachimowicz: W Polsce najbardziej doskwiera brak jasnych reguł, według których miałyby być podejmowane decyzje refundacyjne dla leków sierocych.

Różnica jest jedna, ale ma daleko idące konsekwencje. Wskazuje ją nazwa: „choroby rzadkie”, czyli takie, które występują znacznie rzadziej niż choroby powszechne. Te drugie są wszystkim znane: cukrzyca, nadciśnienie tętnicze, choroba wrzodowa. Tymczasem nazw chorób rzadkich ludzie często nawet nie słyszeli. O ile możemy znać z nazwy takie choroby, jak mukowiscydoza czy fenyloketonuria, o tyle określenia: choroba Fabry’ego, Pompego, Gauchera czy nocna napadowa hemoglobinuria brzmią dla większości z nas zupełnie obco.

W związku z tym, że choroby rzadkie dotyczą niewielkich grup pacjentów, do niedawna niewiele firm decydowało się na badania i rozwijanie leków dla tych chorych. Tymczasem dla większości chorób powszechnych mamy leki — bardziej lub mniej skuteczne. A dla większości chorób rzadkich leków nie ma w ogóle. Te, które są — dla mniej więcej 10 proc. chorób rzadkich — są bardzo drogie, co wynika z praw rynku. Jeśli jakaś firma rozwija i wytwarza produkt dla niewielkiej liczby odbiorców, to jego cena jest za wysoka, by sprzedaż mogła pokryć koszty badań. Dlatego też do niedawna niewiele firm interesowało się lekami, na które popyt nie jest zbyt duży. W związku z tym nazwano je „lekami sierocymi”. Na szczęście dla chorych, ostatnio zmieniło się podejście i leków dedykowanych leczeniu chorób rzadkich opracowuje się coraz więcej.

Niestety — i to kolejna różnica między chorobami rzadkimi a powszechnymi — przeprowadzenie badań klinicznych dla leków sierocych też napotyka utrudnienia. Podstawową trudnością jest niewielka liczba chorych, która może wziąć udział w badaniu. Dlatego wyniki tych badań są trudniejsze w interpretacji i traktowane przez wiele systemów ochrony zdrowia jako mało wiarygodne. Choć z uwagi na podstawową cechę chorób rzadkich, bardziej wiarygodnych wyników badań nie uzyskamy. I jest jeszcze jedna, bardzo istotna różnica. O ile na zachorowanie na nadciśnienie tętnicze, cukrzycę czy chorobę wrzodową mamy jednak pewien wpływ, o tyle choroby rzadkie z reguły są chorobami wrodzonymi i ani od rodziców, ani od samych chorych nie zależy w żadnym stopniu, czy choroba ich dotknie.

Co jeszcze, oprócz niewielkiej liczby pacjentów, utrudnia prowadzenie badań klinicznych w chorobach rzadkich?

Klasycznie badanie kliniczne uważamy za wiarygodne, gdy weźmie w nim udział taka liczba chorych, dzięki której wyniki będą istotne statystycznie. Ta liczba różni się w zależności od choroby, ale można powiedzieć, że wynosi z reguły od ok. 150 do ok. 300 osób. Tymczasem pacjentów z daną chorobą rzadką może być w Polsce na przykład 8 czy 15. Może nawet w całej Europie nie da się zebrać odpowiedniej liczby chorych do przeprowadzenia takiego badania. Tym bardziej, że do badań klinicznych nie kwalifikuje się każdy pacjent, a jedynie niektórzy.

Dodatkowo ci chorzy powinni w badaniu zostać podzieleni na dwie grupy, z których jedna otrzymuje lek, a druga placebo. To nastręcza dodatkowych problemów natury etycznej i często te badania są inaczej projektowane. Czasami w trakcie badania widać, że lek działa i chorzy z grupy placebo przenoszeni są do grupy otrzymującej aktywną terapię. Na dodatek, badanie kliniczne prowadzi się w ograniczonym czasie, a nie przez całe życie chorego. Zwykle nie da się w badaniu klinicznym w bezpośredniej obserwacji stwierdzić, o ile lek wydłuża życie. Można to zrobić, ekstrapolując wyniki obserwowane w relatywnie krótkim czasie badania klinicznego na przewidywany czas życia pacjenta. I często ekstrapolacje te opieramy na pomiarze wyników dla tak zwanych drugorzędowych punktów końcowych. Ponieważ tych pierwszorzędowych, takich jak dłuższe przeżycie bądź śmierć chorego, nie zaobserwujemy, a inne istotne zdarzenia medyczne związane z daną chorobą mogą po prostu dziś jeszcze nie być znane.

O chorobach rzadkich w ogóle wciąż mało wiemy. Tym samym wyniki takiego badania są jeszcze trudniejsze do interpretacji i rzadko kiedy w klasycznym podejściu do wyników badań klinicznych uznane będą za wiarygodne. Tak więc i w tym obszarze widać konieczność stosowania innego, bardziej liberalnego podejścia. Jak wspomniałem, o chorobach rzadkich wiemy niewiele, ale wiemy, że są oraz jakie trudności diagnostyczne i terapeutyczne się z nimi wiążą. Wiemy więc wystarczająco dużo, by zdawać sobie sprawę, że nie wolno nam zostawiać tych chorych samym sobie.

Jak wygląda refundacja leków sierocych w Polsce na tle innych krajów UE?

W Polsce są podejmowane pozytywne decyzje refundacyjne dla leków sierocych. Jednak to, co doskwiera najbardziej, to brak jasnych reguł, według których te decyzje miałyby być podejmowane. Reguł odrębnych dla tego obszaru, bo zasady obowiązujące przy ocenie i podejmowaniu decyzji odnośnie do leków stosowanych w leczeniu chorób powszechnych nie powinny być stosowane wprost do leków sierocych.

Które kraje radzą sobie najlepiej? Trudno powiedzieć. Każdy kraj ma nieco inne możliwości, a choroby rzadkie stawiają przed różnymi krajami różne wyzwania. Choćby dlatego, że w Niemczech chorych na daną chorobą może być czworo, a w Polsce może nie być ani jednego. Bez wątpienia jednak kraje rozwinięte, do których Polska należy, zdają sobie sprawę z konieczności stosowania niestandardowego podejścia systemowego do chorób rzadkich. Niektóre z tych krajów rezygnują z oceny opłacalności leków sierocych przed podjęciem decyzji refundacyjnej, inne podwyższają próg opłacalności dla tych leków. Czyli godzą się na wyższą cenę, rozumiejąc, że z natury rzeczy niższych cen mieć nie mogą. Są też kraje, które szukają zupełnie nowych rozwiązań. Choćby takich, jak wspomniana w dokumencie Ministerstwa Zdrowia „Polityka Lekowa Państwa 2018-2022” analiza decyzyjna wielokryterialna.

Zanim lek trafi na rynek UE przechodzi rejestrację Europejskiej Agencji Leków (EMA). Jak często jest ona warunkowa? Jakie są regulacje w tym zakresie?

Około 40 proc. decyzji rejestracyjnych dla leków sierocych jest wydawanych w trybie rejestracji warunkowej. Jest to procedura mająca na celu jak najszybsze udostępnienie terapii chorym. Często ta nowa terapia, dla której istnieją ograniczone dowody naukowe, jest jedyną terapią dla chorych. Wydawanie rejestracji warunkowych jest wynikiem dwóch głównych czynników: zrozumienia ograniczeń dostępności danych z badań klinicznych oraz podejścia etycznego. To ostatnie nakazuje umożliwienie leczenia pacjentom, gdy tylko wiadomo, że stosowanie leku niesie ze sobą więcej korzyści niż zagrożeń. Nie wiadomo dokładnie, ile tego efektu zdrowotnego można oczekiwać, ale wiadomo, że on jest. Ponieważ dla pacjentów cierpiących na choroby rzadkie leków nie ma prawie w ogóle, każda dostępna opcja terapeutyczna jest na wagę złota.

Ile czasu upływa od rejestracji leku do refundacji w poszczególnych krajach UE? Jak na tym tle wypada Polska?

Znam dane, określające ten czas na 1,5-2,5 roku dla różnych krajów Unii Europejskiej. W Polsce jest to niestety ok. 5-6 lat. Opóźnienia biorą się, moim zdaniem, głównie z tego, o czym mówiliśmy na początku: nieistnienia jasnych reguł, według których decyzje refundacyjne dla leków sierocych miałyby być podejmowane. Chodzi o nieco inny zestaw reguł niż ten, według którego podejmuje się decyzje refundacyjne dla leków stosowanych w chorobach powszechnych.

Co zatem powinno się zmienić, by leki sieroce stały się w Polsce bardziej dostępne?

Kwestie finansowe to nie jest bariera — takie myślenie to relikt przeszłości. Polska jest już krajem rozwiniętym, a nie wciąż rozwijającym się. Kondycja gospodarcza naszego kraju, a tym samym i systemu ochrony zdrowia, jest coraz lepsza. Polska, będąc krajem rozwiniętym, ma inne zobowiązania wobec swoich obywateli niż kraje rozwijające się. Oczekiwanie funkcjonowania systemu ochrony zdrowia na wyższym poziomie niż w krajach rozwijających się, nie jest niczym nadzwyczajnym, lecz rzeczą naturalną.

Jeśli więc chodzi o kwestie finansowe, to pożądaną zmianą byłoby np. wydzielenie odrębnego budżetu na finansowanie leków sierocych, dla których decyzje refundacyjne podejmowane byłyby — jak wspomniałem — według odpowiednio dostosowanych reguł. Podobne rozwiązania już istnieją, nawet w Polsce, jak choćby system dopłat do refundacji leków dla seniorów w programie 75+ czy sposób finansowania procedur wysokospecjalistycznych bądź narodowych programów zdrowia. Ale poza tą kwestią, bardziej organizacyjną niż finansową, powinny się zmienić wszystkie elementy, o których mówiliśmy dotychczas — sposób podejścia do oceny wyników badań klinicznych i sposób kalkulowania opłacalności takich terapii powinny być bardziej liberalne. Ponadto należy wprowadzić odrębny system oceny, na ile dana terapia w konkretnej chorobie rzadkiej jest pożądana, potrzebna w Polsce (jak np. wspominana już analiza decyzyjna wielokryterialna).

Jak wygląda finansowanie leków sierocych w innych krajach Unii?

Można powiedzieć: co kraj, to obyczaj. Ale na samym finansowaniu nie można się skupiać, bo ono jest wynikiem istnienia całego systemu podejmowania decyzji: czy w ogóle refundować, jeśli tak, to konkretnie dla kogo i za ile, czyli ile dane państwo zapłaci za daną terapię. Są kraje niedaleko Polski, za jedną granicą, gdzie lek refunduje się od razu, gdy tylko zostanie on zarejestrowany. Robi się tak, żeby zapewnić chorym dostęp do leczenia natychmiast. Dopiero potem ocenia się ten lek i podejmuje ostateczne decyzje w aspektach, o których wspomniałem przed chwilą (kto takie leczenie powinien otrzymywać i ile ono może kosztować, po ocenie prowadzonej już w trakcie leczenia chorych).

Są też kraje, gdzie system jest podobny do polskiego, istnieje jednak zrozumienie dla wyższej niż standardowa ceny takiego leku, wyrażone choćby w wyższej, przyjętej dla leków sierocych wartości tzw. granicy opłacalności. W Polsce tego elementu nie ma. W wielu krajach podejmuje się już także próby zastosowania analizy decyzyjnej wielokryterialnej jako podstawy do podejmowania decyzji refundacyjnych dla leków sierocych. Jeśli miałbym odpowiedzieć jednym zdaniem i najogólniej jak można, to w innych krajach jest mniej barier na drodze do leczenia chorych na choroby rzadkie.

Podsumujmy: co można poprawić w metodyce oceny, by ułatwić podejmowanie decyzji refundacyjnych?

Należy stosować bardziej liberalne podejście do jakości czy też wiarygodności dowodów naukowych z badań klinicznych, jakie możemy uzyskać. Trzeba też bardziej liberalnie podejść do kwestii kosztów terapii, rozumiejąc dlaczego są one wyższe niż terapie dla chorób powszechnych. Należy opracować metodykę oceny adresowaną specjalnie do terapii sierocych, np. opartą na analizie decyzyjnej wielokryterialnej. Warto zastanowić się nad wydzieleniem odrębnego budżetu przeznaczonego na finansowanie leków sierocych. Ponadto przydatne byłoby wdrożenie rejestrów chorych, dzięki czemu będzie można ściśle monitorować nie tylko środki wydatkowane na dany lek sierocy, ale przede wszystkim stan chorego i efekty leczenia. W ten sposób potwierdzi się zasadność ponoszonego wydatku na dany lek lub nie — co też jest ważną informacją dla wszystkich zainteresowanych, zarówno dla Ministra Zdrowia, jak i dla chorych.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: Rozmawiała Ewa Kurzyńska

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.