Terapie personalizowane: szansą na ich refundację może być Fundusz Medyczny [KOMENTARZ]

Oczekujemy przede wszystkim terapii skutecznej klinicznie i bezpiecznej. W drugiej kolejności zadajemy sobie pytanie, czy leczenie jest efektywne kosztowo i czy na jego refundację nas (w rozumieniu płatnika publicznego) stać. Kryteria te są weryfikowane w raportach analitycznych AOTMiT.

Warto zwrócić uwagę, że wiele nowoczesnych terapii ma niską, odbiegającą od standardów, jakość przedstawionych dowodów naukowych. Dominują badania jednoramienne zamiast badań randomizowanych, mała jest wielkość próby, krótki okres obserwacji. Często brak jest wyników badań wpływu na jakość życia. Nieznane są również długoterminowe wyniki bezpieczeństwa dla tych terapii. Właśnie te przesłanki uniemożliwiają bądź bardzo utrudniają oszacowanie wartości dodanej terapii.

Oczywiście, daleka jestem od stwierdzenia, że HTA ułatwia tę ocenę, ponieważ faktycznie jest to metoda do analizy populacyjnej. Jednocześnie jednak posługują się nią znakomici analitycy z wieloletnim doświadczeniem. Przez ostatnie 4 lata oceniliśmy ponad 300 terapii personalizowanych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). 
W mojej opinii, dla terapii personalizowanych, dla których brak jest jeszcze dojrzałych badań klinicznych, warto szukać innych rozwiązań refundacyjnych. Jednym z nich może być powołany w ubiegłym roku Fundusz Medyczny, który posiada mechanizm pozwalający na dodatkową ocenę niedojrzałych wyników klinicznych. Oznacza to, że lek, który zostanie włączony do refundacji w ramach terapii innowacyjnych, będzie przez dwa lata obserwowany.

Czy jest to wystarczający czas? Bardzo często niestety nie i być może w wielu przypadkach trzeba będzie ten czas wydłużyć o kolejne lata, aby było możliwe wyciągnięcie wniosków. Jest to ciekawe rozwiązanie, ponieważ w przypadku terapii innowacyjnych do refundacji potrzebny będzie jedynie wniosek podmiotu odpowiedzialnego, zawierający propozycję programu lekowego, wskazanie ceny oraz schemat podziału ryzyka (ang. risk sharing schemes, RSS). A to oznacza, że dla terapii refundowanych w ramach tego rozwiązania nie będzie wymagana ocena HTA.

Czy w decyzjach refundacyjnych pomogą dodatkowe analizy, np. analiza wielokryterialna czy analiza społeczna? Na pewno wzbogacą wiedzę nas wszystkich, o ile podmioty odpowiedzialne nie będą chciały zachować tych danych w tajemnicy. Jednak to nie w braku wiedzy tkwi problem. Istotną barierą na drodze leczenia personalizowanego są z reguły niezwykle wysokie koszty tych terapii przy braku pewnych dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo oraz długookresowych obserwacji. Proponuję więc nie szukać rozwiązań w zmianie kryteriów oceny leków innowacyjnych czy terapii personalizowanych, ale wypracować nowe modele finansowania tychże terapii w połączeniu z nowymi rozwiązaniami schematów podziału ryzyka.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Personalizowane terapie skuteczniej niszczą zaawansowane nowotwory [DEBATA]