Terapia CAR-T u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną - USK we Wrocławiu zdobył akredytację

KM, PAP
opublikowano: 04-12-2019, 18:27

Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu zdobył akredytację do leczenia terapią CAR-T pacjentów pediatrycznych chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL). To pierwsza taka placówka w Polsce i w Europie Środkowo-Wschodniej.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

We wrześniu "Puls Medycyny" informował, że przełomowa terapia CAR-T cells, stosowana u pacjentów z nowotworami krwi, będzie wkrótce dostępna w Polsce. Proces akredytacyjny pomyślnie przeszła Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, natomiast wrocławskiej placówce jako pierwszej przyznano akredytację, umożliwiającą podawanie komórek CAR-T pacjentom pediatrycznym.

Metoda CAR-T we wskazaniu pediatrycznym może być stosowana w terapii nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia.
Zobacz więcej

Metoda CAR-T we wskazaniu pediatrycznym może być stosowana w terapii nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia. iStock

O zdobyciu akredytacji przez Klinikę Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei" Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu poinformowano 4 grudnia na konferencji prasowej. Jak podkreślono, klinika dzięki spełnieniu wielu rygorystycznych wymogów i zdobyciu akredytacji stała się pierwszym i jedynym ośrodkiem w Polsce i Europie Środkowo-Wschodniej, w pełni przygotowanym i akredytowanym do stosowania terapii CAR-T u dzieci.

W najbliższym czasie terapię ma rozpocząć troje dzieci, a plan zakłada, by rocznie leczyć 10-15 młodych pacjentów.

"Większość pacjentów chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną dobrze odpowiada na leczenie konwencjonalne, jednakże u części chorych, wykazujących cechy złego rokowania, wznowy następują szybko. Dla około 15-20 dzieci rocznie nie mamy w tym momencie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Metoda CAR-T jest dla nich bez wątpienia nadzieją na życie" - powiedział prof. dr hab. n. med. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.

Na czym polega terapia CAR-T

Jak wyjaśnił prof. Kałwak, mechanizm terapii CAR-T polega na tym, że w specjalistycznym procesie filtrowania krwi (tzw. leukaferazie) izolowane są z krwi leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one zamrażane i przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji genetycznej. Opracowany w ten sposób materiał jest namnażany i wprowadzany ponownie do organizmu pacjenta w formie wlewu dożylnego.

"Za pomocą wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć" - powiedział prof. Kałwak. Wyjaśnił, że zmodyfikowane genetycznie limfocyty T "uzyskują tzw. licencję na zabijanie i stają się doskonałym narzędziem do zabijania tych blastów, z którymi wcześniej chemioterapia czy leki biologiczne sobie nie poradziły".

Wskazania pediatryczne do terapii CAR-T 

CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy pacjenta. Ze względu na restrykcyjne procedury przygotowania oraz podania terapii, do jej stosowania wymagana jest odpowiednia infrastruktura ośrodka i przeszkolenie kadry specjalistów. Zakończony proces certyfikacji potwierdza pełną gotowość ośrodka do stosowania terapii CAR-T u pacjentów pediatrycznych.

Zgodnie z rejestracją CAR-T we wskazaniu pediatrycznym może być stosowana w terapii nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia.

Prof. Alicja Chybicka: Ta terapia jest szansą dla dzieci z białaczką oporną na leczenie

Szefowa kliniki prof. Alicja Chybicka podkreśliła, że zdobycie akredytacji to przełomowe wydarzenie w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej we wrocławskim ośrodku - i szansa dla dzieci, które wymagają tej terapii. "Kiedyś białaczka była wyrokiem. Teraz udaje nam się ratować ponad 80 procent pacjentów, ale niewielka część jest oporna na leczenie. Ta terapia jest przeznaczona dla tych dzieci, które wykorzystały już wszystkie możliwości i dopiero dzięki niej mają szansę na dobre i skuteczne leczenie" - powiedziała prof. Chybicka.

ZOBACZ TAKŻE: Prof. Alicja Chybicka o wczesnej diagnostyce nowotworów dziecięcych [WYWIAD WIDEO]

Rektor Uniwersytetu Medycznego im. Piastów Śląskich prof. Piotr Ponikowski zaznaczył, że to kolejny krok, który wykonują wrocławscy lekarze w kierunku lepszego i skutecznego leczenia dzieci. "Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu jest miejscem na takie innowacyjne działania. Zależy nam na tym, żeby naukowcy wspólnie z klinicystami robili milowe kroki w medycynie. Mamy także nadzieję, że w przyszłości sami będziemy taką terapię przygotowywać" - mówił prof. Piotr Ponikowski.

"CAR-T to technologia na pograniczu terapii genowej, komórkowej oraz immunoterapii, która "uzbraja" limfocyty T pacjenta, by mogły one skutecznie wykrywać i niszczyć komórki nowotworowe. Terapie genowe są bez wątpienia jednym z bardziej obiecujących kierunków rozwoju medycyny i w wielu przypadkach stanowią terapię ostatniej szansy. Cieszymy się, że to właśnie polski ośrodek dołącza do grona wiodących na świecie placówek, które z zaangażowaniem i odwagą podejmują się stosowania najnowszych zdobyczy medycyny" - mówił dr n. med. Adam Goszczyński, dyrektor medyczny Novartis Oncology w Polsce - podmiotu, który przeprowadził certyfikację kliniki we Wrocławiu.

Jak podano, Novartis jako pierwsza firma farmaceutyczna prowadzi badania nad technologią CAR-T. Już w 2012 roku firma nawiązała współpracę z Uniwersytetem w Pensylwanii na rzecz opracowania, badania i komercjalizacji terapii komórkami CAR-T. Globalne badania rejestracyjne prowadzone były w wąskim gronie wyspecjalizowanych, spełniających restrykcyjne kryteria ośrodków, w tym w Europie – w Austrii, Belgii, Francji, Niemczech, Włoszech, Norwegii i Hiszpanii.

ZOBACZ TAKŻE: We wrocławskim USK rozpoczęto immunoterapię u dzieci z neuroblastomą

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: KM, PAP

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.