Nauka i badania
Pierwszy doustny lek dla chorych na Fabry’ego w USA
Opublikowano:
iStock
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła pierwszy doustny lek ze wskazaniem do leczenia osób dorosłych z chorobą Fabry’ego. Migalastat (nazwa handlowa Galafold) jest wskazany do długotrwałego leczenia osób dorosłych z potwierdzonym laboratoryjnie niedoborem alfa-galaktozydazy A z wrażliwą mutacją genu odpowiedzialnego za wytwarzanie tego enzymu.
Skuteczność zatwierdzonego przez FDA preparatu wykazano w trwającym sześć miesięcy badaniu klinicznym kontrolowanym placebo z udziałem 45 dorosłych chorych. Pacjenci leczeni migalastatem wykazywali większe zmniejszenie stężenia tłuszczu globotriazyloceramidu (GL-3) w naczyniach krwionośnych nerek w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo.
Bezpieczeństwo leku potwierdzono w czterech próbach klinicznych, które objęły łącznie 139 pacjentów z chorobą Fabry’ego.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Czytaj więcej
Polacy stworzyli narzędzie porządkujące zbiory danych na temat białek. Cenne, bo liczba ich znanych struktur rośnie błyskawicznie
Innowacje
Internetową platformę, które porządkuje ogromne światowe zbiory danych na temat białek, stworzyli naukowcy z Sano - Centrum Zindywidualizowanej Medycyny Obliczeniowej oraz Małopolskiego Centrum Biotechnologii Uniwersytetu...
Udostępnij artykuł: