Polacy opracowali eksperymentalną terapię celowaną autyzmu

Jak informuje PAN jej badacze dowiedli, że eksperymentalna terapia dostosowana do konkretnych objawów autyzmu jest możliwa i efektywna. Badania zespołu dr Alicji Puścian prowadzone były pod kierunkiem prof. Eweliny Knapskiej w Centrum Badań Plastyczności Neuronalnej i Chorób Mózgu BRAINCITY w Instytucie Biologii Doświadczalnej im. Marcelego Nenckiego PAN. Ich odkrycia zostały opublikowane w czołowym amerykańskim czasopiśmie naukowym „Molecular Psychiatry”.

Jak przypomina Akademia autyzm to jedno z zaburzeń neurorozwojowych. Objawia się zbiorem deficytów, głównie w obszarze interakcji społecznych oraz zaburzeniami poznawczymi. U różnych pacjentów objawy mogą być całkiem inne – mogą przybierać różną postać i mieć bardzo różne nasilenie. A to utrudnia zaprojektowanie skutecznych terapii dla autystyków.

Rozwiązaniem może okazać się podejście indywidualne. - Każdy człowiek jest inny, nie istnieje tu jeden uniwersalny model. By odpowiedzieć w pełni na dany problem w funkcjonowaniu pacjentów potrzebne są rozwiązania terapeutyczne “szyte na miarę” – tłumaczy dr Puścian.

Terapia celowana autyzmu - jakie rozwiązanie znaleźli badacze PAN?

Naukowcy stworzyli mysie modele autyzmu, u których odtworzyli wadę genetyczną znalezioną u pacjentów. Następnie podawali białko TIMP-1 do jądra środkowego ciała migdałowatego, czyli struktury mózgu zaangażowanej w zdolność do uczenia się. W wyniku tego badania udało im się ustalić, że selektywne dostarczanie TIMP-1 łagodzi poważne deficyty poznawcze oraz normalizuje fizjologię mózgu.

Dlaczego okazało się to skuteczne? TIMP-1 jest inhibitorem (czyli hamulcem aktywności) enzymu MMP-9. Metaloproteinaza macierzowa 9, czyli wspomniany MMP-9, jest enzymem nadmiernie aktywnym u części pacjentów. Może wywoływać objawy autystyczne, w tym problemy poznawcze. Jednocześnie MMP-9 jest bardzo ważny dla zdolności mózgu, szczególnie w uczeniu się. To odkrycie udowadnia, że można zaradzić poszczególnym objawom poprzez ukierunkowanie na określone mechanizmy molekularne.

Co więcej, wspomniane działanie łagodzi deficyty poznawcze, ale nie ma wpływu na deficyty zachowania społecznego. Oznacza to, że terapia działa specyficznie na konkretny objaw nie powodując skutków ubocznych. Dotychczas nadaktywność MMP-9 można hamować jedynie przez podawanie minocykliny. To antybiotyk o poważnych skutkach ubocznych, którego nie można w związku z tym stosować jako stałej terapii.

Jest szansa na nowe kierunki w terapii zaburzeń neurorozwojowych i psychiatrycznych

Wyniki badań naukowców z BRAINCITY mają ogromne znaczenie dla dziedzin neuronauki podstawowej i klinicznej i są obiecującą strategią terapeutyczną.

– Nasze badania ilustrują, w jaki sposób połączenie najnowocześniejszych metod w badaniach behawioralnych, neurobiologii i farmakologii może być skutecznym sposobem na dokonywanie odkryć terapeutycznych, które stanowią solidną podstawę dla dalszych badań wdrożeniowych – zaznacza prof. Knapska.

Interdyscyplinarny charakter badań wykracza poza problem samego autyzmu. Może być podstawą dla nowych strategii terapeutycznych opartych na mechanizmach molekularnych w zaburzeniach neurorozwojowych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych, takich jak ADHD, choroba Alzheimera czy schizofrenia.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Starość osób z autyzmem. Potrzeba specjalistycznych ośrodków

W Polsce tylko 2 proc. osób ze spektrum autyzmu pracuje. Tracimy przez to 17 mld zł rocznie