Ostra białaczka szpikowa: 75 proc. chorych umiera w ciągu 5 lat. Eksperci o poprawie leczenia w Polsce

10 maja odbyło się posiedzenie parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii, podczas którego eksperci dyskutowali o leczeniu i potrzebach pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML).

Prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Nowotworów Narodowego Instytutu Onkologii, Oddział Gliwice zwrócił uwagę, że nowotwór ten bez odpowiedniego leczenia prowadzi do śmierci chorego nawet w ciągu kilkunastu tygodni od postawienia diagnozy.

– Jest to także choroba niezwykle zróżnicowana pod względem biologii, pod względem rokowania. Mamy także zależność od wieku i stanu biologicznego chorych – wyjaśnił prof. Sebastian Giebel.

Dekada zmian w leczeniu ostrej białaczki szpikowej

Tradycyjną metodą leczenia radykalnego w przypadku AML jest chemioterapia, która w Polsce jest stosowana od 30 lat. Jednak ciągu ostatnich 10 lat na świecie nastąpił znaczny potęp w leczeniu tego nowotworu.

– Pojawiły się leki, które można dodać do chemioterapii, a u pacjentów, u których chemioterapia jest zbyt ryzykowna, innowacyjne leki mogą ją nawet zastąpić – wyjaśnił prof. Sebastian Giebel.

Jednym z nich jest farmaceutyk, który można zastosować u pacjentów z wtórnymi białaczkami. To kombinacja daunorubicyny i cytarabiny w postaci liposomowej w stosunku molowym 5:1. Pod względem składu chemicznego nie różni się on znacznie od tradycyjnej chemioterapii. Jego innowacyjność polega na tym, że ma formułę, dzięki której działa bardziej wybiórczo, jego czas działania jest wydłużony i dzięki temu jest bardziej skuteczny.

– Zastosowanie tego leku u chorych z wtórnymi białaczkami spowodowało znamiennie statystycznie wydłużenie życia. Jeśli u takiego choregu uzyska się remisję i doprowadzi do przeszczepu szpiku, udaje się uzyskać wyleczenie u 50 proc. pacjentów – powiedział prof. Sebastian Giebel.

Te i inne innowacyjne terapie nie są jednak jeszcze dostępne w Polsce. Eksperci apelują, by objąć je refundacją.

Osoby starsze z AML rokują gorzej

Prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, zwróciła uwagę, że częstość występowania ostrej białaczki szpikowej zwiększa się w raz z wiekiem, co ma wpływ na wyniki leczenia. Znaczną część chorych stanowią osoby starsze, u których często istnieją przeciwwskazania do zastosowania agresywnej chemioterapii. Gorsze w tej grupie wiekowej są także rokowania.

– Dodatkowo zmienia się trochę biologia choroby, która sprawia, że często występują niekorzystne rokowniczo zmiany genetyczne – wyjaśnia ekspertka. Stąd gorsze wyniki leczenia niż w populacji osób młodszych.

- Wydaje się, że w Polsce sytuacja wygląda jeszcze gorzej. 5-letnie przeżycie całkowite w warunkach polskich wynosi 23,4 proc. Dla 75 proc. chorych nie jest dostępna skuteczna terapia pozwalająca na uzyskanie pełnego wyzdrowienia - przywołała wyniki analizy ekspertka.

Dodała, że w związku z tym, iż społeczeństwo się starzeje, należy spodziewać się obciążenia chorobowego dla AML i obciążenia systemu ochrony zdrowia w następnych latach.

To kolejny argument za tym, aby stosować skuteczne innowacyjne leczenie.

Problemy leczenia AML w Polsce

Prof. Wierzbowska podkreśliła przy tym, że ze względu na bardzo dużą heterogenność AML, determinowaną przez spektrum zmian molekularnych i cytogenetycznych, opracowanie jednej skutecznej opcji leczenia dla wszystkich chorych nie jest możliwe. Potrzeba leczenia spersonalizowanego.

Jednak obecnie protokoły leczenia w Polsce mają ograniczoną wartość dla zdrowia obywateli, głównie ze względu na ograniczony dostęp do nowoczesnych opcji diagnostycznych (oceniających szczegółowo indywidualny profil genetyczny) i terapeutycznych (leczenie ukierunkowane molekularnie w skojarzeniu z nowymi terapiami celowanymi).

Ostra białaczka szpikowa - kierunki rozwoju i poprawy leczenia w Polsce

W ocenie ekspertki kierunki rozwoju i poprawy leczenia ostrej białaczki szpikowej w Polsce powinny zawierać harmonizację procedur diagnostycznych w AML w celu precyzyjnego zdefiniowania molekularnego podtypu białaczki i identyfikacji molekularnego celu terapeutycznego za pomocą testów genomowych.

Konieczne jest także zwiększenie dostępu do nowoczesnych terapii, co spowoduje:

• poprawę skuteczności leczenia I linii;
• zwiększenie odsetka całkowitych remisji, a także zmniejszenie ryzyka nawrotu;
• że chorzy będą rzadziej poddawani wielolekowej chemioterapii drugiego rzutu, co zmniejszy: ryzyko toksyczności związanej z leczeniem, ryzyko ostrych i przewlekłych powikłań po chemioterapii, liczbę hospitalizacji i przetoczeń preparatów krwi.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Jak może wyglądać początek ostrej białaczki szpikowej [PRZYPADEK KLINICZNY]

Poprawia się dostęp do nowoczesnych terapii w hematoonkologii. Jakie leki mają szansę na refundację w 2022 r.?