Na nowej liście refundacyjnej długo wyczekiwana terapia CAR-T dla pacjentów z chłoniakiem

Terapia CAR-T (tisagenlecleucel) została umieszczona w obwieszczeniu ministra zdrowia z 20 kwietnia w sprawie wykazu leków refundowanych, który ma obowiązywać od 1 maja 2022 r. Terapia będzie będzie w pełni finansowana przez Narodowy Fundusz Zdrowia w certyfikowanych ośrodkach.

To oznacza, że terapia CAR-T będzie dostępna dla polskich pacjentów zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi w Europie. Od 1 września 2021 roku jest ona już refundowana w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u pacjentów do 25. roku życia.

Na nowotwory krwi zapada ponad milion osób rocznie

Rocznie na całym świecie odnotowuje się ponad milion nowych zachorowań na nowotwory krwi, z czego w Polsce ok. 6 tys. Najczęściej występującym nowotworem układu odpornościowego są chłoniaki, które mogą różnić się zarówno miejscem powstawania nowotworu, jak i stopniem złośliwości.

Jednym z najczęstszych ich rodzajów są chłoniaki nieziarnicze (Non-Hodgkin Lymphoma - NHL), które należą do grupy nowotworów układu limfatycznego i w Polsce stanowią ok. 2 proc. wszystkich nowych przypadków zapadalności na nowotwory złośliwe.

Jak powstaje NHL?

NHL rozwija się poprzez nieprawidłowy rozwój limfocytów. Ich niekontrolowane gromadzenie się powoduje wypieranie pozostałych rodzajów krwinek białych i w konsekwencji osłabienie zdolności organizmu do walki z infekcją.

Istnieje wiele różnych podtypów NHL. Najczęściej występującym rodzajem jest chłoniak rozlany z dużych komórek B, który stanowi 30-40% zachorowań na chłoniaka złośliwego nieziarniczego, jest agresywny i trudny do leczenia.

Szansą dla dorosłych pacjentów z oporną lub nawrotową postacią choroby po niepowodzeniu innych opcji terapeutycznych może być terapia CAR-T.

Czym jest terapia CAR-T?

CAR-T jest przełomem w leczeniu pacjentów hematologicznych. Mechanizm działania tej terapii jest zupełnie inny od dotychczas stosowanych leków. W zindywidualizowanej terapii CAR-T wykorzystuje się układ odpornościowy chorego. Limfocyty T pacjenta są pobierane i poddawane modyfikacjom poza organizmem, dzięki czemu są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe z ekspresją określonego antygenu oraz z nimi walczyć.

Jak podkreśla prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach dzięki tej terapii ok. 40 proc. pacjentów z opornymi/nawrotowymi postaciami chłoniaka rozlanego z dużych komórek B ma szansę na osiągnięcie trwałych remisji.

Jak w praktyce działa terapia CAR-T?

W zindywidualizowanej terapii CAR-T do walki z niektórymi rodzajami nowotworów wykorzystuje się układ odpornościowy pacjenta. W specjalistycznym procesie separacji składników krwi (leukaferaza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Przy pomocy wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu.

Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.

- Terapia CAR-T jest od kilku lat z powodzeniem stosowana w większości krajów europejskich. W Polsce przeprowadzono ją po raz pierwszy w 2019 r. u dorosłego chorego z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B. Pozytywna decyzja refundacyjna to niezwykła szansa dla pacjentów na dostęp do przełomowego leczenia - podkreśla prof. dr h. n. med. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Sześć certyfikowanych ośrodków będzie leczyć za darmo

W Polsce obecnie łącznie sześć placówek uzyskało certyfikację producenta do stosowania terapii CAR-T (tisagenlecleucel) w obu wskazaniach.

U dorosłych pacjentów są to:

• Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego - Centralny Szpital Kliniczny, Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych
• Szpital Kliniczny im. Heliodora Święcickiego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu - Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku
• Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Państwowy Instytut Badawczy z oddziałem w Gliwicach – Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii
• Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie – Klinika Hematologii
• Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku – Klinika Hematologii i Transplantologii

Pacjentami pediatrycznymi z oporną/nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B zajmie się jedna certyfikowana placówka. Jest to:

• Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Projekt majowej listy refundacyjnej został opublikowany. Jakie zmiany w programach lekowych?

Nowa lista refundacyjna od 1 maja 2022: zmiany na rynku aptecznym