Przełom w leczeniu w chorobie Gauchera

Chodzi o Genzyme – Cerdelga™ (eliglustat) kapsułki – jedyny doustny lek pierwszej linii dla dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu I „Cerdelga stanowi nową, ważną opcję leczenia dla chorych na chorobę Gauchera typu I” – powiedziała Rhonda Buyers, Dyrektor Generalny National Gaucher Foundation. „Jako że standardem leczenia choroby Gauchera jest zastępcza terapia enzymatyczna, pacjenci muszą do końca życia regularnie przyjmować wlewy dożylne. Dzięki zatwierdzeniu przez FDA terapii doustnej pierwszej linii, Cerdelga może stać się cenną opcją leczenia dla pacjentów z tą poważną chorobą.”Badania nad terapią doustną w chorobie Gauchera trwają od piętnastu lat. Program rozwoju klinicznego leku Cerdelga stanowi największy zrealizowany do tej pory program badań klinicznych poświęconych chorobie Gauchera, z udziałem około 400 pacjentów leczonych w 29 krajach.FDA wydała pozwolenie na podstawie danych dotyczących skuteczności uzyskanych z dwóch pomyślnych badań III fazy leku Cerdelga: jednego z udziałem nieleczonych wcześniej pacjentów i jednego z udziałem pacjentów przyjmujących wcześniej zatwierdzone enzymatyczne terapie zastępcze.