Wskazania i standardy
Nowości w leczeniu DMD
Opublikowano:
Naukowcy wiążą duże nadzieje z nową metodą genetyczną leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD). Polega ona na domięśniowych iniekcjach z antysensownych oligonukleotydów, dzięki którym wzrasta ekspresja genu dla dystrofiny i jej produkcja.
Leczenie za pomocą wykorzystania molekularnych mechanizmów pozwala na modyfikację przebiegu choroby. Terapia genowa pozwala uniknąć skutków mutacji, w wyniku których doszło do zaburzeń produkcji białka strukturalnego – dystrofiny. Niestety opracowany zestaw nukleotydów jest skuteczny tylko w części z mutacji, jakie mogą powodować chorobę.Badanie przeprowadzono na grupie 7 chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Czytaj więcej
Udostępnij artykuł: