Wskazania i standardy
FDA dopuszcza nowy lek na mukowiscydozę
Opublikowano:
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dopuściła do obrotu na obszarze USA nowy lek o nazwie Orkambi przeznaczony dla chorych na mukowiscydozę będących nosicielami podwójnej mutacji genu F508del. Orkambi stanowi połączenie dwóch substancji – lumacaftoru i ivacaftoru.
U chorych na mukowiscydozę na skutek mutacji genu F508del dochodzi do upośledzenia aktywności białka CFTR odpowiedzialnego za wymianę jonów między komórką gruczołu śluzowego a środowiskiem zewnętrznym. Doprowadza to produkcji i gromadzenia nadmiernie lepkiego śluzu, który zaburza czynność układu oddechowego oraz układu pokarmowego (m.in. trzustki i wątroby). Mechanizm działania nowego leku polega m.in. na wspomaganiu aktywności białka CFTR.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Czytaj więcej
Udostępnij artykuł: