Kolejne dowody na skuteczność nusinersenu

Nusinersen był podawany niemowlętom w wieku do sześciu tygodni, które znajdowały się w przedobjawowym stadium choroby, miały ustalone rozpoznanie SMA na podstawie badań genetycznych i dwie lub trzy kopie genu SMN2. Niemowlęta były obserwowane przez okres do 25,6 miesiąca, a zatem znacznie dłużej niż do czasu, po upływie którego większość niemowląt z SMA typu 1 wymaga trwałej wentylacji lub umiera. 5 lipca 2017 r. wszystkie dzieci uczestniczące w badaniu NURTURE nie wymagały przewlekłej wentylacji i wykazywały poprawę czynności ruchowych, osiągając – w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby – oczekiwane w ich wieku kamienie milowe rozwoju ruchowego.