Neurologia
Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni – nusinersen jest skuteczny także u nastolatków i dorosłych z SMA
Opublikowano:
iStock
Nusinersen jest pierwszym na świecie lekiem zatwierdzonym do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni we wszystkich postaciach, u pacjentów w każdym wieku. Mimo że wcześniejsze badania kliniczne wykazały poprawę funkcji ruchowych u niemowląt i dzieci leczonych tym lekiem, to takie dane w odniesieniu do nastolatków i osób dorosłych były ograniczone. Pierwsze przeprowadzone największe badania obserwacyjne u dorosłych wskazują jednak, że nusinersen jest skuteczny także u tej grupy chorych - podkreślili eksperci podczas wirtualnego briefingu prasowego "Efekty leczenia osób dorosłych z SMA - wyniki najnowszych badań".
Czytaj więcej o:
Neurologia
SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba z grupy schorzeń nerwowo-mięśniowych. Rozwija się w wyniku mutacji w genie odpowiedzialnym za kodowanie SMN, białka niezbędnego do funkcjonowania neuronów motorycznych. Z powodu wady genetycznej u chorych obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Czytaj więcej
Udostępnij artykuł: