Polscy chorzy na białaczkę bez dostępu do terapii wenetoklaksem

Terapię wenetoklaksem włącza się u chorych z zaawansowaną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL), w przypadku których inne formy leczenia okazały się nieskuteczne. Tacy pacjenci zwykle mają przed sobą kilka miesięcy życia. Dostęp do leku znacznie wydłużyłby przeżycie większości z nich.

Ministerstwo Zdrowia jako powód niewpisania wenetoklaksu na listę leków refundowanych podaje negatywne rozstrzygnięcie szefa resortu oraz nieudane negocjacje z producentem.

Eksperci zwracają uwagę, że polscy chorzy na przewlekłą białaczkę limfocytową mają ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii.

„Nowoczesne leczenie - po latach starań - zyskali jedynie pacjenci, którzy mają bardzo złe genetyczne czynniki rokownicze i u których doszło do nawrotu choroby po standardowej immunochemioterapii” – powiedział prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie i Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej.

Są to chorzy ze zmianami genetycznymi – delecją 17p i mutacją TP53, których po nawrocie choroby można obecnie leczyć lekiem o nazwie ibrutynib, który w przeciwieństwie do wenetoklaksu przedłuża im życie o co najwyżej kilka miesięcy. Wśród nich jest zaś spora grupa takich, u których kuracja w ogóle nie odniesie pozytywnego skutku – właśnie tacy pacjenci powinni mieć dostęp do wenetoklaksu.

Wenetoklaks odblokowuje w komórkach CLL apoptozę – naturalny proces obumierania, pozwalający eliminować z organizmu te chore i uszkodzone.

Warto przypomnieć, że obecnie dla pacjentów, u których nie nastąpiła poprawa po podaniu ibrutynibu nie ma żadnej alternatywy. Zwrócił na to uwagę prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) i zarekomendował wpisanie wenetoklaksu na listę leków refundowanych oraz wprowadzenie mechanizmów podziału ryzyka, mających obniżyć koszty terapii.

W połowie czerwca na 23. Kongresie Europejskiego Towarzystwa Hematologiczneg (EHA) przedstawiono wyniki badania MURANO. Potwierdziło ono skuteczność wenetoklaksu.