Farmakologia
FDA zatwierdziła terapię za 2,8 mln dolarów. To nowy rekord na rynku farmaceutycznym
Opublikowano:
Na razie terapia dla chorych hematologicznie jest przedstawiana jako nadzieja na wyeliminowanie potrzeby transfuzji. iStock
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła terapię genową dla pacjentów z rzadkim zaburzeniem wymagającym regularnych transfuzji krwi. Producent wycenił ją na rekordową kwotę 2,8 miliona dolarów.
AS/Reuters
Nowa terapia dotyczy leczenia beta-talasemii, która powoduje niedobór tlenu w organizmie i często prowadzi do problemów z wątrobą i sercem. Szacuje się, że najciężej chorzy pacjenci w Stanach Zjednoczonych to nawet 1500 osób. Potrzebują oni transfuzji krwi co dwa do pięciu tygodni.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Czytaj więcej
Na konferencji w WUM dyskutowano, jak zaangażować pacjentów z chorobami (ultra)rzadkimi w badania
Lekarze
„Najważniejszym celem jest poprawa opieki nad pacjentami z chorobami (ultra)rzadkimi” – mówili uczestnicy międzynarodowej konferencji „Unlocking hope for the ultra-rare”. Naukowcy, lekarze i rodzice oraz...
Udostępnij artykuł: