Choroby wewnętrzne
FDA zatwierdziła pierwszy lek na krzywicę hipofosfatemiczną
Opublikowano:
FDA
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła burosumab-twza (Crysvita) - pierwszy lek przeznaczony do terapii osób dorosłych i dzieci od 1. roku życia dotkniętych hipofosfatemią związaną z chromosomem X.
Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X (X-linkedhypophosphatemia, XLH) jest rzadką, dziedziczną postacią krzywicy, która zazwyczaj ujawnia się w pierwszych dwóch latach życia. Niski poziom fosforu we krwi, którym się objawia, prowadzi do zaburzeń wzrostu i rozwoju kości u dzieci i młodzieży oraz problemów z mineralizacją kości w ciągu całego życia.
"XLH różni się od innych postaci krzywicy tym, że w jej przypadku terapia witaminą D nie jest skuteczna" - stwierdziła dr Julie Beitz, dyrektor Biura ds.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Czytaj więcej
Polacy stworzyli narzędzie porządkujące zbiory danych na temat białek. Cenne, bo liczba ich znanych struktur rośnie błyskawicznie
Innowacje
Internetową platformę, które porządkuje ogromne światowe zbiory danych na temat białek, stworzyli naukowcy z Sano - Centrum Zindywidualizowanej Medycyny Obliczeniowej oraz Małopolskiego Centrum Biotechnologii Uniwersytetu...
Udostępnij artykuł: