Lista Stu
Prof. Mirosław Ząbek: Dzięki terapii genowej mali pacjenci zyskują nowe życie [WIDEO]
Opublikowano:
W 2019 r. zespół pod kierownictwem prof. Mirosława Ząbka z Mazowieckiego Szpitala Bródnowskiego zastosował po raz pierwszy w Europie przełomową terapię genową u dzieci z deficytem dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych. Osiągniecie docenili jurorzy plebiscytu Lista Stu 2019. Ich głosami prof. Ząbek został najbardziej wpływową osobą w polskiej medycynie w minionym roku.
„Dzieci z niedoborem dekarboksylazy aminokwasów aromatycznych (AADC) umierają w pierwszej lub drugiej dekadzie życia. Dotychczas nie istniała żadna skuteczna metoda leczenia tego schorzenia. Terapia, którą stosujemy, polega na wprowadzeniu do mózgu dziecka kopii brakującego genu za pomocą wektora wirusowego.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Udostępnij artykuł: