Komórki macierzyste udało się genetycznie zmienić wewnątrz organizmu

Autorzy eksperymentu opisanego na łamach pisma „Cell Reports” pokazali, że biochemiczną maszynerię zmieniającą genom można dostarczyć do macierzystych komórek w miejscu, w którym żyją.

„Jeśli chce się zmienić genom, aby naprawić powodującą chorobę mutację, trzeba zmodyfikować odpowiednie komórki macierzyste. Jeśli się tego nie zrobi, niezależnie od zmian wprowadzonych do innych komórek, zostaną one szybko zastąpione przez chore komórki. Jeśli natomiast naprawi się komórki macierzyste, będą one produkować zdrowe komórki, które w końcu zastąpią chore” - wyjaśnia kierująca pracami prof. Amy Wagers.

Do tej pory, aby genetycznie zmienić komórki macierzyste, konieczne było ich wydobycie z organizmu i po zmianie w laboratorium, wprowadzenie ich ponownie we właściwe miejsce. Tymczasem, jak wyjaśniają badacze, każda komórka macierzysta żyje w specyficznej dla niej niszy, np. w szpiku. Może być więc trudno do komórek dotrzeć, wprowadzić je z powrotem do organizmu, a sama operacja może je uszkodzić.

Aby to zmienić, badacze wykorzystali pewien wirus, który zakaża ludzkie i mysie komórki, ale nie wywołuje żadnej choroby. Posłużył on jako środek transportu dla molekularnej maszynerii zmieniającej geny.

Naukowcy celowali w komórki macierzyste skóry, krwi i mięśni myszy. Udało im się zmodyfikować aż 60 proc. komórek mięśni, 27 proc. - skóry i 38 proc. - szpiku. To świetny wynik. Jak bowiem tłumaczą badacze, niekiedy wystarczy nawet jedna zdrowa komórka macierzysta krwi, aby usunąć chorobę.

To przełom w pracy z komórkami macierzystymi, który ułatwi ich badanie i może z czasem zaowocować nowymi terapiami. „W naszym projekcie pokazaliśmy, że możemy permanentnie modyfikować genom komórek macierzystych, a więc także ich potomstwa wewnątrz normalnej, anatomicznej niszy” - wyjaśnia współautor eksperymentu dr Sharif Tabebordbar. „Istnieje ogromny potencjał dla rozwoju tego podejścia i opracowania skuteczniejszych terapii dla różnych chorób genetycznych. Dotyczy to np. różnego typu dystrofii mięśniowych, w których podstawowe znaczenie ma regeneracja tkanki” - dodaje badacz.

Więcej informacji na stronie:

https://news.harvard.edu/gazette/story/2019/06/breakthrough-harvard-research-shows-stem-cell-genes-can-be-edited-in-living-systems/