Dr Marcin Waligóra o ograniczeniach badań klinicznych nad nowymi lekami

"Badania kliniczne to jedyny sposób, żeby nowy lek trafił na rynek. Jednak trzeba wyraźnie powtarzać, że szansa na uznanie testowanej substancji za skuteczny lek - zwłaszcza w pierwszej fazie - jest niestety niewielka" - wyjaśnia dr hab. Marcin Waligóra, prof. UJ.

Szansa na sukces

Jak dodaje, tylko 10-15 proc. leków, które trafiły do pierwszej fazy badań z udziałem ludzi, jest później rejestrowanych.

W pierwszej fazie badań klinicznych zwykle biorą udział zdrowi ochotnicy. To z ich udziałem testuje się początkowo nowe substancje. Inaczej jest jednak w wypadku testów terapii onkologicznych. Tam toksyczność podawanych substancji jest na tyle wysoka, że w badaniach udział mogą wziąć wyłącznie chorzy ze zmianami nowotworowymi, które już nie reagują na standardowe terapie.

Szczególnie wrażliwą grupą badanych w testach leków onkologicznych są dzieci z chorobami onkologicznymi. Z analiz zespołu z Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum i McGill University w Kanadzie wynika, że tylko co dwudziesty potencjalny lek onkologiczny testowany na dzieciach trafia potem na rynek. Oznacza to, że 95 proc. badań z udziałem ciężko chorych młodych osób kończy się z jakiegoś powodu niepowodzeniem. Poza tym u statystycznego pacjenta obserwowano co najmniej jedno poważne działanie niepożądane. Analizie poddano prawie 140 badań, w których wzięło udział ponad 3,8 tys. dzieci.

"Nasze badanie dostarcza konkretnych informacji, które powinny znaleźć się w procedurze uzyskania świadomej zgody od uczestników badań klinicznych. Prawdopodobieństwo, że udział w fazie pierwszej badań klinicznych w onkologii będzie miało wymiar terapeutyczny jest niestety niewielkie. Pacjent powinien więc decydować się na udział w takich badaniach przede wszystkim ze względów altruistycznych - dla dobra innych pacjentów (oraz z chęci przysłużenia się rozwojowi nauki)" - dodaje Mateusz Wasylewski, pierwszy autor publikacji.

Naukowe ślepe uliczki

Zdaniem dra Waligóry taki transparentny przekaz kierowany do uczestników badań jest warunkiem utrzymania zaufania do medycyny.

"To nasz obowiązek mówić potencjalnym pacjentom o tym, jak się rzeczy mają. To niestety może zmniejszyć liczbę chętnych do udziału w badaniach wczesnych faz, ale pozwoli utrzymać wysoki poziom zaufania do medycyny. A co się dzieje, kiedy tracimy poziom zaufania do medycyny - widzimy po ruchach antyszczepionkowych" – mówi dr. hab. Waligóra.

Naukowiec zaznacza jednak, że badań pierwszej fazy - mimo że rzadko prowadzą do rejestracji testowanego leku - nie można blokować. Udane badania z udziałem ludzi są jedyną drogą do rejestracji nowych terapii. A te, które nie przynoszą pożądanych skutków - zapełniają lukę w wiedzy albo pokazują innym badaczom, która naukowa ścieżka kończy się ślepą uliczką.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Badania kliniczne w warunkach pandemii

Komercyjne badania kliniczne są siłą napędową rynku Europy Środkowej