Nowy lek na hemofilię

Hemofilia typu A, zwana także klasyczną, to najczęstsza odmianą hemofilii. Występuje przede wszystkim u mężczyzn (kobiety zwykle są bezobjawowymi nosicielkami) i spowodowana jest przez niedoborem czynnika VIII – białka, które umożliwia skomplikowany proces krzepnięcia krwi.Bez podawania preparatów czynnika VIII nawet niewielki krwotok może prowadzić do wykrwawienia. Zwykle pacjenci dostają dożylne zastrzyki czynnika VIII trzy razy w tygodniu. Powtarzające się dawki czynnika VIII mogą jednak prowadzić do pojawienia się niszczących go przeciwciał, co w perspektywie czasu utrudnia proces leczenia.Międzynarodowy zespół hematologów, w którego skład wchodzili także specjaliści z Children's Hospital w Los Angeles podczas wieloośrodkowych badań HAVEN 1(III faza badań) wykazał, że u chorych na hemofilię typu A, u których pojawiły się inhibitory skutecznym środkiem zaradczym może okazać się przeciwciało monoklonalne - emicizumab.W badaniach brało udział 109 mężczyzn i chłopców (powyżej 12. roku życia). Częstość krwawień spadła u nich aż o 87 proc. w porównaniu z osobami nieleczonymi, a o 79 proc. w porównaniu z osobami, którym podawano środek zapobiegający działaniu inhibitora.Emicizumab ma w zasadzie takie samo działanie jak czynnik VIII, jednak dłużej utrzymuje się w krwiobiegu, a inhibitor nie hamuje jego aktywności. Jest trwały i prosty w użyciu - można go podawać podskórnie raz na tydzień. Planowane są badania nad zastosowaniem tego leku również u osób, u których nie pojawił się jeszcze inhibitor.