Prof. Marcin Czech: Nowoczesne terapie są bardzo drogie, ale jest wiele opcji ich finansowania

Notowała Monika Rachtan
opublikowano: 28-12-2020, 18:44

Finansowanie innowacyjnych terapii (Advanced Therapies, ATS), w tym genowych, komórkowych oraz hodowli tkanek, które są na pograniczu leków i wyrobów medycznych, jest wyzwaniem na najbliższe miesiące i lata - mówi prof. dr n. med. Marcin Czech, kierownik Zakładu Farmakoekonomiki Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
Prof. dr n. med. Marcin Czech
Artur Gabrysiak

ATS tworzą swoją historię na świecie już od ok. 20 lat, a w Polsce są dopiero wprowadzane. Terapie te nie są jeszcze szeroko rozpowszechnione, zatem aby rozmawiać o ich finansowaniu, należy uwzględnić wiele aspektów. Ważna jest możliwość ich oceny pod względem skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, w tym długoterminowego, rozwiązań systemowych i prawnych, pozwalających na korzystanie z terapii oraz dostępnych metod finansowania.

Jeśli chodzi o ocenę skuteczności i bezpieczeństwa terapii w praktyce klinicznej, musimy pamiętać, że poruszamy się w dużym obszarze niepewności. Są to na tyle nowe terapie, że nie dysponujemy obecnie oceną ich efektów odległych. Nie jesteśmy w stanie określić, jakie skutki uboczne leczenia mogą pojawić się u chorego za kilka czy kilkanaście lat. Istnieją pewne obawy, że związane z mechanizmem działania terapii stałe zmiany zachodzące w organizmie człowieka, mogą w przyszłości u osoby, u której zastosowano dany lek, np. zwiększać ryzyko zachorowania na nowotwory.

Kolejny wymiar związany z ATS to ich finansowanie. Trzeba jasno powiedzieć, że wszystkie innowacyjne terapie, których wprowadzenie rozważamy, są bardzo drogie. W naszym systemie opieki zdrowotnej, ale także w systemach wielu innych krajów europejskich brakuje środków, aby jednorazowo pokryć bardzo wysoki koszt takiego leczenia dla pojedynczego pacjenta. Owszem, zakłada się, że jest to jednorazowa terapia, która powinna być skuteczna dla niego przez całe życie. Należy jednak zauważyć, że obecnie nie dysponujemy aż tak długimi obserwacjami dotyczącymi stosowania tych leków, nie możemy zatem ze stuprocentową pewnością zakładać, że chory nie będzie wymagał ponownego ich podania za 15 czy 20 lat.

Wiemy także, że ATS nie są do końca bezpieczne, mogą bowiem wywoływać takie skutki uboczne jak „burze cytokinowe”, nadmierną odpowiedź immunologiczną. Jest to toksyczność, która może wpływać na dalszy stan zdrowia chorego, decydować o jego sprawności i samodzielności oraz generować koszty związane z leczeniem jej skutków.

Wracając do rozważań nad możliwymi metodami finansowania, należy uwzględnić także wszystkie dostępne narzędzia, służące do dzielenia ryzyka za niepowodzenie terapii. Może rozwiązaniem jest zapłata za terapię tylko tych chorych, w przypadku których osiągnięto sukces terapeutyczny? Istnieje możliwość dzielenia kosztów, płacenia tylko za część leczonych pacjentów, otrzymywania specjalnych rabatów, a także rozkładania płatności na raty. Wszystkie te metody finansowania są możliwe i relatywnie akceptowalne, pod warunkiem że będziemy dysponować odpowiednim systemem, umożliwiającym ich wykorzystywanie.

Ostatni aspekt to wymiar administracyjno-prawny takiego finansowania. Teoretycznie może ono – czy to w przypadku SMA, czy terapii CAR-T, czy innych innowacyjnych metod – odbywać się poprzez programy polityki zdrowotnej (tak jak np. w przypadku hemofilii). Nie wydaje się to jednak sensowne, ponieważ nie można wtedy korzystać z wielu mechanizmów ustawy refundacyjnej. Kolejną opcją może być klasyczna ścieżka refundacyjna, która w przypadku tych terapii wydaje się najbardziej zasadna, lub finansowanie poprzez nowo powstały Fundusz Medyczny.

Niezmiernie się cieszę, że w Polsce, wzorem innych krajów europejskich, udało się stworzyć pod kierownictwem prof. Piotra Czauderny nową możliwość dotowania najnowocześniejszych terapii. Fundusz Medyczny może być drogą do finansowania terapii genowej. Aby jednak dokładnieokreślić, jak to może wyglądać, należy poznać zasady funkcjonowania Funduszu Medycznego, co jeszcze przez pewien czas nie będzie możliwe, ponieważ prace nad jego ostateczną formułą wciąż trwają.

Jeśli terapia genowa miałaby znaleźć finansowanie w klasycznej ustawie refundacyjnej, to okres podejmowanej decyzji w ustawie obowiązuje przez dwa lata. Dwuletni okres kłóci się jednak z długim wymiarem czasowym leczenia, zarówno w aspekcie efektywności terapii, jak i jej finansowania. Ustawa refundacyjna obecnie nie daje możliwości zawarcia umowy z firmą produkującą lek, np. na 10 lat. Dlatego powiązanie płatności z długoterminową skutecznością w przypadku ustawy refundacyjnej nie jest obecnie możliwe i wymaga nowelizacji tej ustawy.

Finansowanie terapii genowe w SMA, ale także innych nowoczesnych terapii, wymaga znalezienia rozwiązań systemowych, które pozwolą na ocenę skuteczności tych terapii oraz profilu ich bezpieczeństwa. Potrzeba także stworzenia modelu postępowania, który będzie dawał możliwość zastosowania nowatorskich form finansowania leczenia.

ZOBACZ TAKŻE rozmowę z prof. Marcinem Czechem na temat finansowania innowacyjnych terapii:

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.