Lekarze natomiast mogą zająć się od razu kwalifikacją do leczenia i samą terapią — bez wyczekiwania na zakończenie zbierania pieniędzy i zastanawiania się, czy kolejny raz uda się zgromadzić całą sumę. Przede wszystkim jest to ogromna korzyść dla samych chorych, dla których liczy się czas. Bez wahania mogę powiedzieć, że pod każdym względem jest to wielki przełom, rewolucja, na którą całe środowisko medyczne i pacjenckie czekało od dawna.

Wyniki dotychczas przeprowadzonych terapii CAR-T u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B nie pozostawiają wątpliwości, że jest to słuszna decyzja. Do tej pory dzięki pomocy darczyńców terapię CAR-T otrzymało w Przylądku Nadziei dziesięcioro chorych dzieci — troje w 2020 r. i siedmioro w 2021 r. Nasz pierwszy pacjent przeszedł terapię już 1,5 roku temu. W jego organizmie wciąż krążą i działają komórki CAR-T. Wymaga on jedynie substytucji immunoglobulin, co jest naturalne. Ostatnie leczenie, na które zostały zebrane pieniądze, odbyło się pod koniec sierpnia.

Dotychczas przeprowadzone podania komórek CAR-T pozwoliły nam nabrać doświadczenia. Powikłania, które pojawiły się jak dotąd u dwóch pacjentów, udało nam się szybko wyleczyć dzięki zastosowaniu tocilizumabu. Obecnie jesteśmy już liczącym się na świecie ośrodkiem przeprowadzającym tego typu zabiegi, a jednocześnie jedyną certyfikowaną placówką dla dzieci w Polsce. Mówi się nawet o „wrocławskiej szkole” przeszczepiania komórek CAR-T, ponieważ udało nam się wypracować własne standardy, które okazują się nie tylko bardzo skuteczne, ale i bezpieczne dla pacjentów. Oczywiście, wciąż okres obserwacji jest zbyt krótki, aby wyciągać ostateczne wnioski, ale jesteśmy dobrej myśli. Najważniejsze jest to, że udało nam się dać nadzieję na wyleczenie śmiertelnej dotąd choroby dziesięciorgu dzieciom i ich rodzicom.

Warto podkreślić, że jest to jednorazowy wydatek na poziomie ok. miliona złotych, opłacalny zarówno z punktu widzenia zdrowotnego, jak i ekonomicznego. Wszyscy nasi pacjenci żyją, mają się dobrze, nie wymagają kolejnych drogich terapii i hospitalizacji, większość z nich jest w domu, korzysta z uroków życia. Jestem szczerze wzruszony, kiedy dostaję informację, że wielu z nich po raz pierwszy wykąpało się w jeziorze czy rzece, nauczyło się jeździć na rowerze. Tym bardziej, że bez wdrożonej terapii te dzieci nie miałyby szans nie tylko na szczęśliwe dzieciństwo, ale w ogóle na przeżycie.

Wszystko wskazuje na to, że dzieci z oporną, ostrą białaczką limfoblastyczną z prekursorów komórek B, które zostaną zakwalifikowane do terapii CAR-T, będzie ok. 15 rocznie. Dotyczy to pacjentów z drugą lub kolejną wznową, wznową po transplantacji oraz pierwotnie oporną postacią białaczki. Moim marzeniem jest, aby oferować tę terapię znacznie większej liczbie pacjentów, m.in. chorym wysokiego ryzyka po pierwszej wznowie, a być może nawet w pierwszej linii leczenia. Terapia CAR-T wywołuje bowiem o wiele mniej powikłań niż obecnie dostępne metody leczenia. Na świecie wciąż trwają badania kliniczne nad kolejnymi wskazaniami — czekamy na ich wyniki.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Terapia CAR-T: sukces refundacyjny
 i... kolejne wyzwania