Pediatria
Przełom w leczeniu mukowiscydozy?
Opublikowano:
None
Naukowcy z Hubrecht Institute i University Medical Center (UMC) w Utrechcie dokonali przełomowego odkrycia. W warunkach laboratoryjnych z komórek jelita pobranych od dwójki pacjentów udało im się wyhodować małe narządy, w których następnie naprawili wadliwy gen CF odpowiedzialny za rozwój mukowiscydozy.
Mukowiscydoza to choroba uwarunkowana genetycznie powodująca zmiany w układzie oddechowym, gdzie powoduje nawracające zakażenia uszkadzające płuca oraz prowadzące do niewydolności oddechowej, a także zmiany w obrębie układu pokarmowego. Badaczom z ośrodka naukowego w Utrechcie udało się pobrać i wyhodować z komórek macierzystych kosmki jelitowe. W kolejnym etapie badaczom udało się naprawić obecny w kosmkach wadliwy gen CF, co pozwoliło na dalsze wyhodowanie tkanek tworzących jelita bez genów wywołujących chorobę.Dr Hans Clevers z Instytutu Hubertcht podkreślił, że odkrycie pokazuje potęga w narzędziach jakimi są – technologia komórek macierzystych oraz inżynieria genetyczna. „W przyszłości metodę tą będzie można stosować w przypadku wielu chorób powodowanych przez jedne wadliwy gen.
Udostępnij artykuł: