Wyciszanie genów nadzieją w medycynie

Niedawno odkrytą możliwość zablokowania ekspresji wybranych genów być może uda się wykorzystać do korekcji pewnych wad metabolicznych oraz w leczeniu niektórych chorób wirusowych, neurodegradacyjnych, autoimmunologicznych i nowotworowych.Po raz pierwszy zjawisko interferencji RNA zostało przez przypadek zaobserwowane w komórkach roślin transgenicznych w 1990 r. Późniejsze doświadczenia prowadzone na nicieniu Caenorhabdis elegans pozwoliły na poznanie podstaw systemu interferencji RNA prowadzącej do zahamowania ekspresji genów (Nature, 1998). Wkrótce istnienie podobnego mechanizmu potwierdzono także w komórkach innych zwierząt, w tym ssaków i człowieka.Wysoce selektywny proces wyciszania genów inicjuje enzymatyczna hydroliza długiego łańcucha dwuniciowego RNA (dsRNA) do krótkich odcinków, o długości około 22 par nukleotydów, nazywanych małymi interferującymi RNA (small interfering RNA - siRNA).