Terapia CAR-T daje nadzieję tym, którzy nie mieli szans na skuteczne leczenie

Terapia CAR-T dostępna jest na świecie już od 2012 r., w Europie zarejestrowano ją ponad dwa lata temu, a w Polsce zastosowano ją po raz pierwszy w 2019 r. u dorosłego chorego z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B oraz w marcu 2020 r. u dziecka, dziewczynki chorującej na białaczkę limfoblastyczną.

Trzy certyfikowane ośrodki w Polsce stosują CAR-T

W Polsce obecnie leczenie to może być prowadzone w trzech certyfikowanych ośrodkach:

• Klinice Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu,

• Klinice Transplantacji Szpiku i Onkohematologii – Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Państwowy Instytut Badawczy oddział w Gliwicach,

• Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu. Klinika we Wrocławiu jest jedynym ośrodkiem w kraju, gdzie takie leczenie przeprowadza się u dzieci.

„Pomimo trwającej pandemii COVID-19 oraz braku finansowania terapii CAR-T ze środków publicznych udało nam się w »Przylądku Nadziei« przeprowadzić już 3 terapie z wykorzystaniem komórek CAR-T. Dziewczynka, która była leczona w Polsce jako pierwsza, jest z nami już 9 miesięcy, terapię rozpoczęliśmy u niej w marcu. Kolejny chłopiec otrzymał terapię na początku listopada, a ostatni nasz pacjent zaledwie przed tygodniem. Kolejna mała pacjentka czeka na podanie komórek, które obecnie produkowane są w fabryce w Szwajcarii. Mamy nadzieję, że jeszcze pod koniec tego roku lub na początku przyszłego będziemy mogli zastosować także u niej tę nowoczesną metodę leczenia" – poinformował prof. dr hab. n. med. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.

Najnowocześniejsza forma immunoterapii

Terapia CAR-T to zindywidualizowana metoda walki z niektórymi rodzajami nowotworów. Wykorzystuje się ją u osób opornych na dotychczas stosowane leczenie lub z nawracającymi nowotworami: ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia (pALL) i dorosłych z chłoniakiem (DLBCL). Ta nowoczesna i niezwykle skuteczna metoda leczenia wykorzystuje układ odpornościowy pacjenta do walki z chorobą nowotworową.

„Terapia CAR-T celles to najbardziej nowoczesna technologicznie forma immunoterapii. Jej mechanizm działania opiera się na wykorzystaniu własnych sił odpornościowych pacjenta do walki z nowotworem. Te siły odpornościowe są reprezentowane przez limfocyty T, najbardziej wyspecjalizowane komórki naszego organizmu immunologicznego. Tworząc dla chorego zindywidualizowaną terapię CAR-T, z krwi pacjenta pobieramy limfocyty T, które następnie trafiają do laboratorium, w którym podlegają programowaniu genetycznemu, które pozwala im rozpoznawać cechy nowotworu. Komórki te następnie są namnażane i stymulowane, aż wreszcie zwracane są pacjentowi w formie infuzji dożylnej. Po dostaniu się krwiobiegu komórki CAR-T celles rozpoznają i niszczą komórki nowotworu" – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach.

W ośrodkach badawczych trwają również zaawansowane prace dotyczące zastosowania terapii CAR-T w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Toczy się też kilkadziesiąt badań klinicznych dotyczących nowotworów litych. Najbardziej zaawansowane z nich dotyczą nowotworów dziecięcych, takich jak neuroblastoma, ale także leczenia raka piersi, raka płuc, raka jelita grubego oraz raka trzustki.

W przeciwieństwie do typowych produktów wykorzystywanych w leczeniu chorób nowotworowych czy leków biologicznych autologiczna terapia CAR-T jest dostosowane do indywidualnych potrzeb pacjenta. Jej prowadzenie wiąże się ze zmianą dotychczasowego podejścia do produkcji leków, logistyki i administracji związanych z ich stosowaniem.

CAR-T wciąż nie jest dostępna w ramach środków publicznych

W Polsce terapia CAR-T celles nie jest finansowana ze środków publicznych. Chorzy pozyskują finansowanie na leczenie najczęściej w ramach zbiórek publicznych. Eksperci wskazują na potrzebę utworzenia programu lekowego lub innego rozwiązania, które będzie pozwalało na finansowanie tej metody terapii ze środków publicznych, tak jak jest w innych państwach o zbliżonym do polskiego PKB, np. Czechach czy Chorwacji.

Prezes elekt Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego dr hab. prof. ndzw. n. ekon. Marcin Czech zapytany o kierunki dla terapii CAR-T w Polsce wyjaśnia, że powinny one biec w dwóch wymiarach. Zdaniem eksperta pierwszy wymiar powinien obejmować działania, które pozwolą przygotować system na zaawansowane terapie. Należy zatem wdrożyć racjonalne procesy podejmowania decyzji i stworzyć prawo, które pozwoli na ich podejmowanie decydentom. Drugi wymiar powinien obejmować zaufanie między partnerami - płatnikiem i firmą zajmującą się produkcją terapii.

„Terapia CAR-T jest bardzo istotna z perspektywy jednego pacjenta, ale także z perspektywy całego społeczeństwa. Jest to jednorazowa terapia, za którą płaci się raz. W innych terapiach pacjenci spędzają w szpitalach miesiące, a nawet lata. Zatem daje ona wyższy poziom elastyczności, pozwala także na podejmowanie decyzji finansowych na bardzo elastycznej bazie" – wyjaśnia Emanuele Ostuni, head of Europe cell & gene therapy, Novartis Oncology.

Nadzieją na bezpłatne otrzymanie terapii CAR-T w Polsce jest także udział w badaniach klinicznych, które już niebawem rozpoczną się w naszym kraju.

Warszawski Uniwersytet Medyczny reprezentowany przez głównego badacza prof. dr. hab. Sebastiana Giebla decyzją Agencji Badań Medycznych został laureatem konkursu na opracowanie polskiej terapii (CAR/CAR-T). W najbliższych dniach zostanie podpisana umowa o dofinansowanie, która rozpocznie wyjątkowe w historii prace nad polskim programem rozwoju nowoczesnej terapii onkologicznej.

Partnerem relacji jest firma Novartis.

Prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel

kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii - Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Państwowy Instytut Badawczy oddział w Gliwicach